Q&s Anthony A. Amato, MD,
Začlenění-body myositis (IBM) je jedním z nejčastějších zakázání zánětlivé myopatie u starších dospělých, ale jeho příčinou je špatně chápána.
IBM se vyznačuje progresivní svalovou slabostí a plýtváním. U pacientů s onemocněním zánětlivé buňky napadají svalovou tkáň a shromažďují se mezi svalovými vlákny., Svalové biopsie pacientů s diagnózou IBM odhalují více „inkluzních těl“ obsahujících buněčný materiál mrtvé tkáně.
Chcete-li se dozvědět více o IBM, hovořili jsme s neurológem Anthony a.Amato, MD, který od roku 1999 vedl Centrum péče MDA v Brighamu a ženské nemocnici v Bostonu. Dr. Amato je považován za jednoho z národních špičkových odborníků na IBM a další zánětlivé myopatie.
co přesně je IBM a jak je to běžné?
IBM je pravděpodobně nejčastější zánětlivé onemocnění svalů u lidí starších než 50, pokud nechcete zahrnout sarkopenie, která je v souvislosti s věkem., IBM je často nerozpoznána, ale jeho prevalence je mezi 5 a 10 na 100 000 — a to je trochu častější u mužů než u žen. Nevíme o žádných etnických nebo environmentálních rizikových faktorech, i když existuje souvislost s některými dalšími autoimunitními chorobami, jako je sarkoidóza a Sjøgrenův syndrom.
jaká je prognóza pro lidi s IBM?
IBM postupuje pomalu, obvykle začíná v rukou, ale mohou existovat variace., Pro většinu lidí, počáteční příznaky jsou potíže lezení po schodech, vstávání ze židle, chůze na dlouhé vzdálenosti — činnosti, které se všichni spoléhají na čtyřhlavý sval. Lidé mají také těžké uchopení předmětů, držení pera, zapínání košil nebo otevírání sklenic. Jedná se o časné známky IBM, které se liší od toho, co byste mohli najít u jiných typů myositidy. U ostatních typů je ovlivněno zvedání paží nad hlavou, zatímco v IBM jsou postiženy prsty. Je také asymetričtější, ovlivňuje pacienty více v jedné paži nebo noze než druhá.,
ve většině případů začínají příznaky po věku 60 let, ale někteří pacienti mohou začít ve věku 40 let a viděl jsem to i na konci 30.let u pacientů s HIV. Ale je to oslabující, progresivní onemocnění, takže do 10 nebo 15 let mohou být pacienti na invalidním vozíku. Asi 60% pacientů také vyvine problémy s polykáním a někteří potřebují krmnou trubici.
jak jste se tak zapojili do této nemoci?
IBM je obrovská část toho, co vidím v našem pečovatelském centru. Je to velká klinika a můžeme vidět 25 pacientů týdně s IBM; mám 50 nebo více, které aktivně sleduji., V roce 1991 jsem se stýkal s Jerrym Mendellem, MD , a měl velmi silný zájem o IBM. Byl jsem tam v době, kdy publikoval svůj orientační dokument prokazující přítomnost amyloidních usazenin ve svalových vláknech pacientů s IBM. To vyvolalo můj zájem.
existují nějaké účinné léčby pro IBM?
V tuto chvíli ne. Obecně odkazuji pacienty na fyzikální a ergoterapii a pokud mají problémy s polykáním, logopedii., Pacienti se snažili různé imunoterapie, prednison, metotrexát, a intravenózní gama globulin, ale tyto všechny mají vedlejší účinky, a v randomizovaných studiích, že nebylo prokázáno, že být účinné.
a co klinické studie?
teď, Orphazyme dělá zkušební arimoclomol zahrnující 100 pacientů ve Spojených Státech a 50 v Anglii. Hypotéza spočívá v tom, že zvyšuje produkci proteinů tepelného šoku ve svalu a snižuje tvorbu inkluzí., Většina pacientů v této 20měsíční studii skončí v příštích šesti měsících a těšíme se na výsledky.
existuje také snaha vyvinout protilátky, které se zaměřují na některé specifické zánětlivé buňky pozorované v krevním řečišti a svalech lidí s IBM. To je hodně slibné.
co mohou lidé s IBM udělat dnes, aby pomohli pokročit ve výzkumu?
probíhají výzkumné studie, které zahrnují darování krve a svalové tkáně. Pokud pacienti IBM budou mít diagnostickou svalovou biopsii, mohou se rozhodnout darovat zbývající tkáň výzkumu.,
mohou se také dobrovolně účastnit klinických studií. Nemáme těžké nábor pacientů; opravdu se chtějí účastnit těchto studií, protože možnosti léčby IBM jsou omezené.
Advancing Research
MDA podporuje 150 výzkumných projektů po celém světě. Další informace o tom, jak pracujeme na urychlení poskytování léčby a léčby na mda.org/science.