– Q&A Anthony A. Amato, MD
Inclusion body myositis (IBM) on yksi yleisimmistä poistaminen tulehduksellinen myopatiat vanhemmilla aikuisilla, mutta sen perimmäinen syy on huonosti ymmärretty.
IBM: lle on ominaista progressiivinen lihasheikkous ja kuihtuminen. Tautia sairastavilla potilailla tulehdussolut tunkeutuvat lihaskudokseen ja kerääntyvät lihassyiden väliin., IBM: llä diagnosoitujen potilaiden lihasbiopsiat paljastavat useita” inclusion bodies ” – elimiä, jotka sisältävät solumateriaalia kuolleesta kudoksesta.
lisätietoja IBM, puhuimme neurologi Anthony A. Amato, MD, joka on menossa MDA Care Center at Brigham ja Naisten Sairaala Boston vuodesta 1999 lähtien. Tohtori Amatoa pidetään yhtenä maan parhaista IBM: n ja muiden tulehduksellisten myopatioiden asiantuntijoista.
mikä tarkalleen on IBM, ja kuinka yleinen se on?
IBM on todennäköisesti yleisin tulehduksellinen lihassairaus ihmiset yli 50, jos et sisällytä sarkopenia, joka on ikään liittyviä., IBM on usein alidiagnosoitu, mutta sen esiintyvyys on 5-10 / 100 000 — ja se on hieman yleisempää miehillä kuin naisilla. Emme tiedä mitään etnisiä tai ympäristöön liittyviä riskitekijöitä, vaikka on olemassa yhteys joihinkin muihin autoimmuunisairauksiin, kuten sarkoidoosiin ja Sjøgrenin syndroomaan.
mikä on IBM: ää sairastavien ennuste?
IBM etenee hitaasti, tyypillisesti alkaen käsistä, mutta variaatioita voi olla., Useimmille ihmisille ensioireita ovat vaikeus kiivetä portaita, nousta tuolista ja kävellä pitkiä matkoja-toiminnot, jotka kaikki luottavat quadriceps. Ihmisten on myös vaikea tarttua esineisiin, pitää kynää, Napittaa paitojaan tai avata purkkeja. Nämä ovat ensimmäisiä merkkejä IBM, joka on erilainen kuin mitä saatat löytää muita myosiitti. Muissa tyypeissä käsien nostaminen pään päälle vaikuttaa, kun taas IBM: ssä se vaikuttaa sormiin. Se on myös epäsymmetrisempi, ja se vaikuttaa potilaisiin enemmän yhdessä käsivarressa tai jalassa kuin toisessa.,
useimmissa tapauksissa oireet alkavat 60 ikävuoden jälkeen, mutta jotkut potilaat saattavat aloittaa 40-vuotiaana, ja olen nähnyt sen jopa 30-luvun lopulla HIV-potilailla. Mutta se on heikentävä, etenevä sairaus, joten 10-15 vuoden sisällä potilaat voivat olla pyörätuolissa. Noin 60%: lle potilaista kehittyy myös nielemisvaikeuksia, ja osa tarvitsee ruokintaputken.
miten olet sekaantunut tähän tautiin?
IBM on iso osa sitä, mitä näen Hoivakeskuksessamme. Se on iso klinikka, ja saatamme nähdä 25 potilasta viikossa IBM: n kanssa; minulla on 50 tai enemmän, joita seuraan aktiivisesti., Vuonna 1991 tein fellowship Jerry Mendell, MD , ja hän oli hyvin vahva kiinnostus IBM. Olin siellä samaan aikaan hän julkaisi hänen maamerkki paperi osoittaa läsnäolo amyloidin talletukset lihassyiden potilaiden IBM: n kanssa. Se herätti kiinnostukseni.
onko IBM: lle olemassa tehokkaita hoitoja?
ei tällä hetkellä. Yleensä viittaan potilaisiin fysioterapiaan ja toimintaterapiaan, ja jos heillä on nielemisvaikeuksia, puheterapiaan., Potilaat ovat kokeilleet erilaisia immunoterapioita, prednisonia, metotreksaattia ja laskimonsisäistä gammaglobuliinia, mutta näillä kaikilla on sivuvaikutuksia, ja satunnaistetuissa tutkimuksissa niiden ei ole osoitettu olevan tehokkaita.
entä kliiniset tutkimukset?
Juuri nyt, Orphazyme on tekemässä tutkimuksessa arimoclomol johon osallistui 100 potilasta yhdysvalloissa ja 50 Englannissa. Hypoteesi on, että se lisää lämpöshokkiproteiinin tuotantoa lihaksessa vähentäen sulkeumien muodostumista., Suurin osa tämän 20 kuukauden tutkimuksen potilaista valmistuu seuraavan puolen vuoden aikana, ja odotamme innolla tuloksia.
On olemassa myös pyrkimyksiä kehittää vasta-aineita, jotka kohdistuvat joitakin erityisiä tulehdussolujen nähnyt verenkiertoon ja lihasten ihmiset IBM: n kanssa. Siinä on paljon lupauksia.
mitä IBM: ää sairastavat voivat tänään tehdä edistääkseen tutkimusta?
käynnissä on tutkimuksia, joissa luovutetaan verta ja lihaskudosta. Jos IBM: n potilaat aikovat ottaa diagnostisen lihasbiopsian, he voivat päättää luovuttaa jäljelle jääneen kudoksen tutkimukseen.,
he voivat myös osallistua kliinisiin tutkimuksiin. Meillä ei ole vaikeaa rekrytoida potilaita; he todella haluavat osallistua näihin tutkimuksiin, koska vaihtoehtoja hoitoon IBM ovat rajalliset.
edistyvä tutkimus
MDA tukee 150 tutkimushanketta maailmanlaajuisesti. Lisätietoja siitä, miten pyrimme nopeuttamaan hoitojen ja parannuskeinojen toimittamista mda.org/science