a kanadai kutatók jelentős felfedezést tettek az ALS (amyotrophiás laterális szklerózis), más néven Lou Gehrig-kór tekintetében, megnyitva az ajtót a betegség kezelésének új megközelítései előtt.,
A felfedezés azért jelentős, mert a mai napig nincs gyógymód vagy hatékony kezelés ALS, progresszív neuromuscularis betegség által okozott romlás motoros idegsejtek az agy, a gerincvelő. A betegséggel élő egyének progresszív bénulást tapasztalnak, beleértve a légzésben és nyelésben részt vevő izmokat is. Jelenleg körülbelül 2500-3000 Kanadai él ezzel a halálos betegséggel.,
szeptemberben jelent meg a Nemzeti Tudományos Akadémia (PNAS) Proceedings of the National Academy of Sciences, a British Columbia Egyetem, Vancouver Coastal Health Research Institute és az Alberta Egyetem Kutatócsoportjának “intermolekuláris továbbítása az élő sejtekben” című tanulmányában, a kutatás kulcsfontosságú kapcsolatot talált a prionok és az ALS között.
a vizsgálat azt mutatja, hogy az ALS-betegség folyamatában szerepet játszó SOD1 fehérje (szuperoxid-diszmutáz 1) prionszerű tulajdonságokkal rendelkezik., A kutatás megállapította, hogy SOD1 részt vesz egy folyamat úgynevezett sablon irányított misfolding. Ez a kifejezés arra utal, hogy egy fehérje kényszerít egy másik fehérjére, hogy megváltoztassa az alakját, és nagy komplexekben felhalmozódjon a prionbetegségek alapjául szolgáló folyamathoz hasonló módon.
a helyesen hajtogatott fehérjék egy adott struktúrát fogadnak el a tervezett funkciójuk végrehajtása érdekében. A fehérje nem fogadja el ezt a helyes struktúrát, ami veszélyezteti a sejtek egészségét., A prionok “félrevezetett” fehérjék – a fertőző, aggregáló szerek olyan betegségekben, mint a Creutzfeldt-Jakob-betegség (CJD) emberben, a szarvasokban, a jávorszarvasban és a szarvasmarhák szivacsos agyvelőbántalmában (BSE), más néven “őrült tehén” betegség szarvasmarhákban. Az ALS-ben, az Alzheimer-kórban és a Parkinson-kórban az össze nem kapcsolt fehérjék a SOD1, az amiloid-β és az α-szinuklein.,
Ezek az eredmények biztosítják, hogy egy molekuláris magyarázatot a fokozatos terjedését ALS keresztül, az idegrendszer, majd jelölje ki a központi szerepet a terjedési rosszul hajtogatott fehérjék a patogenezisében neurodegeneratív betegségek, beleértve ALS, Alzheimer-kór, illetve Parkinson-kór.
Ez az első alkalom, hogy ez a “dominó-effektus” fedeztek fel az egyesület ALS. De ez a folyamat Achilles-sarokkal rendelkezik. Ha a sejtről sejtre történő szaporítás folyamata blokkolható, az ALS progresszióját le lehet tartóztatni.,
a felfedezés egy specifikus molekuláris célt azonosít, amely manipulálás esetén megállítja a SOD1 fehérje téves, betegséget okozó formává történő átalakulását. Ez az első lépés a célzott kezelések kifejlesztése felé, amelyek megállíthatják az ALS progresszióját.
” az ALS évek óta összetett puzzle maradt. Találtunk egy kulcsfontosságú darabot, amely segít a kutatóközösségnek a megoldásokhoz vezetni” – mondja Dr., Leslie Grad, a projekt társelnöke és a Vancouveri székhelyű PrioNet Canada tudományos programjainak jelenlegi vezetője, a kanadai kiválósági központok egyik hálózata, amely stratégiákat dolgoz ki az élelmiszer, az egészségbiztonság és a prionbetegségekkel kapcsolatos társadalmi-gazdasági problémák megoldására. “A PrioNet újonnan finanszírozott kutatási projekteken keresztül tovább vizsgálja ezt a felfedezést.,”
a munkát a Columbia Egyetem és a Vancouver Coastal Health Research Institute Brain Research Centre nevű kutatócsoportja végezte, együttműködve a University ofAlberta kutatóival. A kutatást a PrioNetCanada, részben az Amorfix Life Sciences és a kanadai Egészségkutató intézetek támogatták.,
Miután elért a nemzetközi figyelmet a tudományos felfedezések, valamint a kockázatkezelési stratégiák irányul ellenőrző prion betegségek, PrioNet Kanadában már a rendezés kapacitás a terápiás megoldások a prion -, mint a betegségek, az öregedés, mint például az Alzheimer-kór, Parkinson-kór ALS. Míg ezeknek a betegségeknek mindegyike más módon nyilvánul meg, mindegyik jellemzője a rosszul összehajtott fehérje aggregátumok progresszív felhalmozódása a központi idegrendszerben.,
Az Egészségügyi Világszervezet azt jósolja, hogy a neurodegeneratív betegségek felülmúlják a rákot, mint a második vezető halálokatkanadaby 2040.
Ez az előrejelzés megerősíti a neurodegeneratív betegségek további kutatásának szükségességét az új megközelítések és kezelések feltárásának folytatása érdekében.