Mestinon (piridostigmina bromuro) è un farmaco comunemente usato per il trattamento di miastenia grave. Il farmaco è attualmente sotto indagine per atrofia muscolare spinale (SMA).
Modalità di azione
Mestinon è un inibitore della colinesterasi che inibisce reversibilmente l’enzima esterasi responsabile della scomposizione dell’acetilcolina, un neurotrasmettitore che trasmette segnali nervosi ai muscoli, con conseguente aumento dei livelli e della durata dell’attività dell’acetilcolina.,
La SMA è una malattia neurodegenerativa genetica che comporta una compromissione della trasmissione neuromuscolare. Quindi Mestinon, che facilita la trasmissione del segnale nervoso alla giunzione neuromuscolare (NMJ) inibendo la rottura dell’acetilcolina, potrebbe essere una potenziale terapia per la SMA.
È un analogo della prostigmina (neostigmina), ma Mestinon è efficace per un periodo di tempo più lungo e ha meno effetti collaterali sul sistema digestivo.,
Dosaggio
Il farmaco è disponibile come compressa normale (60 mg), una compressa a rilascio prolungato (180 mg) e uno sciroppo (60 mg per cucchiaino). La dose da assumere dipende dalla risposta del paziente. Il suo sovradosaggio può causare grave debolezza muscolare.
Si consiglia di consultare un medico se il paziente ha allergie, asma, convulsioni, malattie cardiache, ostruzione intestinale o urinaria o sta assumendo altri farmaci.,
Le informazioni di sicurezza per il suo uso in donne in gravidanza o in allattamento sono inadeguate. I benefici e i rischi del farmaco devono essere attentamente considerati prima di essere utilizzati tra queste donne.
Gli effetti collaterali includono sonnolenza, nausea, diarrea e dolore all’addome.,
I medicinali non utilizzati devono essere smaltiti seguendo le istruzioni del farmacista.
Studi clinici
Il farmaco è attualmente studiato in uno studio clinico di fase 2 in aperto (NCT02227823), presso il Centre Hospitalier Régional de la Citadelle in Belgio per valutare la sua sicurezza ed efficacia sulla funzione motoria in pazienti con SMA di tipo 3 in grado di camminare., Il suo obiettivo principale è studiare l’aumento delle prestazioni motorie e della forza mediante elettromiogramma e il test a piedi di sei minuti dopo sei mesi di trattamento. Lo studio dovrebbe essere completato entro luglio 2017.
Un altro studio clinico di fase 2 (NCT02941328), chiamato studio SPAZIALE, ha studiato l’effetto di Mestinon rispetto al placebo in pazienti con SMA di tipo 2, 3 e 4, di età pari o superiore a 12 anni., Lo studio in doppio cieco (in cui né i partecipanti né gli investigatori sanno chi sta assumendo il farmaco e chi sta ricevendo il placebo), cross-over (sia Mestinon che placebo sono somministrati ai partecipanti in diversi periodi di studio) è stato completato a gennaio 2018 e lo studio che descrive il design dello studio è stato pubblicato su BMJ Open.
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