Non sorprende che il nostro sangue sia importante. Il carico che trasporta-nutrienti, cellule che combattono le infezioni, fattori di coagulazione, rifiuti e altro ancora—mantiene il nostro corpo sano e senza intoppi. Quindi, quando le cellule del sangue non si formano correttamente, possono verificarsi gravi tumori.
Gli scienziati dividono i tumori del sangue in tre grandi categorie—leucemia, linfoma e mieloma—in base al tipo di cellula interessata., Le leucemie interrompono la produzione di globuli bianchi; i linfomi influenzano il sistema linfatico, che rimuove il fluido extra dal corpo; e i mielomi influenzano le plasmacellule, che producono anticorpi anti-intruso. Ci sono molti sottoinsiemi all’interno di ogni categoria.
In onore del Mese di consapevolezza del cancro del sangue, abbiamo parlato con lo scienziato Ani Deshpande, Ph. D., di Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute, per saperne di più sul cancro del sangue che studia: leucemia mieloide acuta (AML). Dei 60.000 bambini americani e adulti diagnosticati con leucemie ogni anno, quasi il 30 per cento avrà AML.,
- La maggior parte dei pazienti riceve lo stesso trattamento usato quasi cinque decenni fa. Gli sviluppatori di farmaci hanno creato farmaci per i pazienti con LMA che hanno determinati cambiamenti nel loro DNA, chiamati mutazioni. Ma la maggior parte dei pazienti con AML riceve i trattamenti utilizzati negli anni ’70: chemioterapia, radiazioni e possibilmente un trapianto di midollo osseo. Questa non è scienza dell’ultimo decennio; è scienza del secolo scorso.
- È mortale. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per gli adulti con AML – il numero di persone che sono vive cinque anni dopo la diagnosi—è solo del 24%, secondo l’American Cancer Society., Sono urgentemente necessari nuovi farmaci e approcci terapeutici.
- Il sequenziamento sta facendo passi da gigante. Ora, gli scienziati possono sequenziare i genomi dei pazienti per imparare la mutazione sottostante che guida il loro cancro. Questa tecnologia ha avanzato la nostra comprensione al punto che circa il 60-70 per cento del tempo, il loro medico conosce la mutazione coinvolti. Il nostro nuovo problema è che non abbiamo farmaci efficaci che prendono di mira la maggior parte di queste mutazioni.
- Parlando di sequenziamento., A causa del sequenziamento del DNA, sappiamo anche che una grande frazione delle mutazioni in AML sono cambiamenti epigenetici—alterazioni che influenzano quali geni si accendono ma non cambiano il DNA stesso.
Per capire meglio come funzionano i cambiamenti epigenetici, immagina un libro di cucina. Se le ricette sono DNA, i cambiamenti epigenetici sono segnalibri. Questi segnalibri segnalano se la ricetta deve essere fatta o meno, senza alterare il testo sottostante della ricetta.
Il nostro laboratorio sta studiando i cambiamenti epigenetici che guidano l’AML., La nostra speranza è che una volta identificati questi cambiamenti, possiamo creare farmaci che ripristinino l’epigenoma al suo stato normale.
- C’è speranza. Dopo quasi 50 anni di pochi progressi, quattro nuovi farmaci sono stati approvati per AML nel corso degli ultimi 18 mesi. E ci sono attualmente più di 330 studi clinici che arruolano pazienti negli Stati Uniti, quindi più trattamenti potrebbero presto seguire.