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Trattamento farmaci
Prodotti del fattore di coagulazione
I due tipi principali di concentrati di fattori di coagulazione disponibili sono:
Concentrati di fattori derivati dal plasma
Il plasma è È di colore giallo pallido o paglierino e contiene proteine come anticorpi, albumina e fattori di coagulazione. Sono disponibili diversi prodotti per il trattamento del concentrato di fattori a base di proteine plasmatiche umane., Tutto il sangue e parti di sangue, come il plasma, sono regolarmente testati per i virus. Il plasma viene raccolto da molte persone e quindi passa attraverso diversi processi per separarlo in componenti, come i fattori di coagulazione. Le proteine della coagulazione vengono quindi trasformate in un prodotto liofilizzato, che viene testato e trattato per uccidere eventuali virus potenziali prima di essere confezionato per l’uso.
Concentrati di fattore ricombinante
Fino al 1992, tutti i prodotti di sostituzione dei fattori erano ottenuti da plasma umano. Nel 1992, gli Stati Uniti., La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il concentrato di fattore VIII (8) ricombinante, che non proviene dal plasma umano. Questo concentrato è geneticamente ingegnerizzato utilizzando la tecnologia del DNA. I concentrati di fattori preparati commercialmente sono trattati per rimuovere o inattivare i virus trasmessi dal sangue. Inoltre, i fattori ricombinanti VIII (8) e IX (9) non contengono plasma o albumina e, pertanto, non possono diffondere virus trasmessi dal sangue.
Alcune persone che infondere con concentrati di fattore di coagulazione possono sviluppare un inibitore., Gli inibitori rendono più difficile fermare un episodio di sanguinamento perché impediscono al trattamento di funzionare.
Altri prodotti per il trattamento:
Hemlibra® (noto anche come ACE 910 o emicizumab)
Hemlibra® agisce sostituendo la funzione del fattore VIII (8), piuttosto che sostituire direttamente il fattore VIII della coagulazione mancante. Può essere usato per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia A. Questo prodotto di trattamento può essere somministrato mediante iniezione sotto la pelle., I pazienti che usano Hemlibra® per la profilassi e usano concentrati di fattore di coagulazione per trattare i sanguinamenti di rottura, possono ancora sviluppare un inibitore. I tradizionali metodi di test degli inibitori di laboratorio non funzionano quando si testano gli inibitori in pazienti con Hemlibra®; come tale, è necessario un metodo di test specializzato chiamato test Bethesda cromogenico.
DDAVP® o Stimate® (Desmopressina acetato)
DDAVP® e Stimate® sono farmaci che sono simili a un ormone che si verifica naturalmente nel corpo. I farmaci rilasciano il fattore VIII (8) dal punto in cui è immagazzinato nei tessuti corporei., Per le persone con emofilia lieve, così come alcuni casi di moderata, questo può funzionare per aumentare i livelli di fattore VIII (8) delle persone in modo che non debbano utilizzare fattori della coagulazione per fermare gli episodi emorragici. DDAVP® può essere somministrato attraverso una vena e Stimate®.attraverso uno spray nasale.
Amicar® (Epsilon Amino Caproic Acid)
Amicar® è un farmaco che può essere somministrato attraverso una vena o per bocca (come una pillola o un liquido)., Previene la rottura dei coaguli di sangue, con conseguente coagulo più solido, ed è spesso usato per sanguinamento in bocca o dopo che un dente è stato rimosso perché blocca una sostanza trovata nella saliva (sputo) che rompe i coaguli.
Crioprecipitato
Il crioprecipitato è una sostanza che deriva dallo scongelamento del plasma fresco congelato. È ricco di fattore VIII (8) ed è stato comunemente usato per controllare gravi emorragie in passato., Tuttavia, poiché non esiste un metodo per uccidere virus, come l’HIV e l’epatite, in crioprecipitato, non viene più utilizzato come attuale standard di trattamento negli Stati Uniti.
Blood Roots Documentary
Questo documentario evidenzia la spinta e i benefici di una cura completa dell’emofilia negli Stati Uniti. Il video presenta i pionieri clinici HTC dagli Stati occidentali, montani e del Pacifico nord – occidentale che hanno avviato il concetto – allora radicale-di assistenza basata sul team.
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