En Q&En med Anthony A. Amato, MD
Inkludering-kroppen myositt (IBM) er en av de mest vanlige deaktivere inflammatorisk myopathies i eldre voksne, men den underliggende årsaken er dårlig forstått.
IBM er preget av progressiv muskelsvakhet og sløse. Hos pasienter med sykdommen, inflammatoriske celler invadere muskelvev og samle mellom muskelfibre., Muskel biopsi av pasienter diagnostisert med IBM avsløre flere «inkludering organer» som inneholder cellemateriale av dødt vev.
for Å lære mer om IBM, vi snakket med nevrolog Anthony A. Amato, MD, som har ledet det MDA Care Center ved Brigham and Women ‘ s Hospital i Boston siden 1999. Dr. Amato regnes som en av landets fremste eksperter på IBM og andre inflammatoriske myopathies.
Hva er IBM, og hvor vanlig er det?
IBM er trolig den mest vanlige inflammatoriske muskel sykdom i mennesker eldre enn 50, hvis du ikke inkluderer sarcopenia, som er aldersrelatert., IBM er ofte underdiagnostisert, men dens utbredelse er mellom 5 og 10 per 100 000 — og det er litt mer vanlig hos menn enn hos kvinner. Vi vet ikke av noen etniske eller miljømessige risikofaktorer, selv om det er en sammenheng med noen andre autoimmune sykdommer som sarkoidose og Sjøgren syndrom.
Hva er prognosen for personer med IBM?
IBM utvikler seg langsomt, vanligvis starter i hendene, men det kan være variasjoner., For de fleste mennesker, første symptomene er vanskelig å gå i trapper, å komme ut av en stol, og lange avstander til fots — aktiviteter som alle kan stole på quadriceps. Også personer som har en hard tid å gripe gjenstander, holde en penn, knappe sine skjorter, eller åpne krukker. Disse er tidlige tegn på IBM, som er annerledes enn hva du kan finne i andre typer myositt. I andre typer, løfte armene over hodet er påvirket, mens i IBM, det er fingrene som er berørt. Det er også mer asymmetrisk, som påvirker pasienter mer i en arm eller ben enn de andre.,
I de fleste tilfeller, symptomene starter etter fylte 60 år, men noen pasienter kan begynne i deres 40s, og jeg har sett det selv i slutten av 30-årene i pasienter med HIV. Men det er en invalidiserende, progressiv sykdom, så innen 10 eller 15 år, pasienter kan være i en rullestol. Ca 60% av pasientene utvikler også å svelge problemer, og noen trenger et materør.
Hvordan har du blitt så involvert med denne sykdommen?
IBM er en stor del av det jeg ser på våre Care Center. Det er en stor klinikk, og vi kan se 25 pasienter en uke med IBM, og jeg har 50 eller mer som jeg aktivt følge., Tilbake i 1991, gjorde jeg mitt fellesskap med Jerry Mendell, MD , og han hadde en veldig sterk interesse i IBM. Jeg var der på den tiden da han publiserte sin landemerke papir demonstrere tilstedeværelse av amyloid innskudd i muskelfibre av pasienter med IBM. Det utløste min interesse.
Er det noen effektive behandlinger for IBM?
Ikke på denne tiden. Jeg henviser vanligvis pasienter for fysisk og ergoterapi, og hvis de har problemer med å svelge, tale terapi., Pasienter har prøvd ulike immunotherapies, prednison, metotreksat, og intravenøs gamma globulin, men alle disse har bivirkninger, og i randomiserte forsøk, de har ikke vist seg å være effektive.
Hva om kliniske studier?
Akkurat nå, Orphazyme gjør en prøve på arimoclomol involverer 100 pasienter i Usa og 50 i England. Hypotesen er at det øker heat-shock protein produksjon i muskelen, noe som reduserer dannelsen av inneslutninger., De fleste av pasientene i denne 20-måneders studie vil fullføre i de neste seks månedene, og vi ser frem til å se resultatene.
Det er også arbeidet med å utvikle antistoffer som er rettet mot noen av de spesifikke inflammatoriske celler sett i blodet og muskel av personer med IBM. Det har en rekke lover.
Hva kan folk med IBM gjør i dag for å bidra til å fremme forskning?
Det er forskning studier på gang som innebærer å donere blod og muskel vev. Hvis IBM pasienter kommer til å ha en diagnose muskel biopsi, kan de velge å donere leftover vev til forskning.,
De kan også frivillig for kliniske studier. Vi trenger ikke ha en vanskelig tid å rekruttere pasienter; de virkelig ønsker å delta i disse studiene fordi valg for behandling av IBM, er begrenset.
Fremme Forskning
MDA støtter 150 forskningsprosjekter over hele verden. Lær mer om hvordan vi arbeider for å akselerere levering av behandlinger og kurer på mda.org/science.