Het is geen verrassing dat ons bloed belangrijk is. De lading die het vervoert—voedingsstoffen, infectiebestrijdende cellen, stollingsfactoren, afval en meer-houdt ons lichaam gezond en soepel. Dus als bloedcellen zich niet goed vormen, kunnen ernstige vormen van kanker optreden.
wetenschappers verdelen bloedkankers in drie brede categorieën—leukemie, lymfoom en myeloom—op basis van het celtype dat werd aangetast., Leukemieën verstoren de productie van witte bloedcellen; lymfomen beïnvloeden het lymfestelsel, dat extra vocht uit het lichaam verwijdert; en myelomen beïnvloeden plasmacellen, die indringer-vechtende antilichamen produceren. Er zijn veel subsets binnen elke categorie.ter ere van Blood Cancer Awareness Month spraken we met Ani Deshpande, Ph.D., wetenschapper van het Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute, om meer te weten te komen over de bloedkanker die hij bestudeert: acute myeloïde leukemie (AML). Van de 60.000 Amerikaanse kinderen en volwassenen die elk jaar met leukemias worden gediagnosticeerd, zal bijna 30 percent AML hebben.,
- De meeste patiënten krijgen dezelfde behandeling die bijna vijf decennia geleden werd gebruikt. Drugontwikkelaars hebben geneesmiddelen gemaakt voor AML-patiënten die bepaalde veranderingen in hun DNA hebben, genaamd mutaties. Maar de meerderheid van de AML patiënten krijgen de behandelingen die in de jaren ’70 werden gebruikt: chemotherapie, bestraling en mogelijk een beenmergtransplantatie. Dit is geen wetenschap van het laatste decennium, het is wetenschap van de vorige eeuw.
- het is dodelijk. Het overlevingspercentage van vijf jaar voor volwassenen met AML—het aantal mensen dat vijf jaar na de diagnose leeft-is slechts 24 procent, volgens de American Cancer Society., Er zijn dringend nieuwe geneesmiddelen en behandelingen nodig.
- Sequencing maakt vooruitgang. Nu kunnen wetenschappers het genoom van patiënten sequencen om de onderliggende mutatie te leren die hun kanker veroorzaakt. Deze technologie heeft ons begrip zo ver vooruit gebracht dat ongeveer 60 tot 70 procent van de tijd, hun arts de betrokken mutatie kent. Ons nieuwe probleem is dat we geen effectieve medicijnen hebben die zich richten op de meeste van deze mutaties.
- spreken van sequencing., Door DNA-sequencing weten we ook dat een groot deel van de mutaties in AML epigenetische veranderingen zijn—veranderingen die invloed hebben op welke genen worden ingeschakeld, maar het DNA zelf niet veranderen.
om beter te begrijpen hoe epigenetische veranderingen werken, stel je een kookboek voor. Als recepten DNA zijn, dan zijn epigenetische veranderingen bladwijzers. Deze bladwijzers geven aan of het recept moet worden gemaakt of niet, zonder de onderliggende tekst van het recept te veranderen.
ons laboratorium bestudeert de epigenetische veranderingen die AML aandrijven., Onze hoop is dat zodra we deze veranderingen identificeren, we medicijnen kunnen maken die het epigenoom in zijn normale staat herstellen.
- Er is hoop. Na bijna 50 jaar van weinig vooruitgang, zijn vier nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd voor AML in de afgelopen 18 maanden. En er zijn momenteel meer dan 330 klinische studies die patiënten in de VS inschrijven, dus meer behandelingen kunnen binnenkort volgen.