Q&Um com Anthony A. Amato, MD
Inclusão de corpo miosite (IBM) é uma das mais comuns desativar miopatias inflamatórias em adultos mais velhos, mas sua causa subjacente é mal compreendida.
IBM é caracterizada por fraqueza muscular progressiva e desperdício. Em pacientes com a doença, as células inflamatórias invadem o tecido muscular e coletam entre as fibras musculares., Biópsias musculares de pacientes diagnosticados com IBM revelam múltiplos “corpos de inclusão” contendo material celular de tecido morto.para saber mais sobre a IBM, falámos com o neurologista Anthony A. Amato, MD, que dirige o centro de cuidados do MDA no Brigham and Women’s Hospital em Boston desde 1999. O Dr. Amato é considerado um dos maiores especialistas do país na IBM e outras miopatias inflamatórias.
o que é IBM exatamente, e quão comum é?
IBM é provavelmente a doença muscular inflamatória mais comum em pessoas com mais de 50 anos, se você não incluir sarcopenia, que é relacionada com a idade., IBM é frequentemente subdiagnostizada, mas sua prevalência está entre 5 e 10 por 100.000 — e é um pouco mais comum em homens do que em mulheres. Nós não sabemos de nenhum fator de risco étnico ou ambiental, embora haja uma associação com algumas outras doenças autoimunes como sarcoidose e síndrome de Sjøgren.qual é o prognóstico para as pessoas com a IBM?
IBM progride lentamente, tipicamente começando nas mãos, mas pode haver variações., Para a maioria das pessoas, os sintomas iniciais são dificuldade de subir escadas, sair de uma cadeira, e caminhar longas distâncias — atividades que todos dependem dos quadriceps. As pessoas também têm dificuldade em agarrar objetos, segurar uma caneta, abotoar suas camisas, ou abrir frascos. Estes são os primeiros sinais da IBM, que é diferente do que você pode encontrar em outros tipos de miosite. Nos outros tipos, levantar os braços sobre a cabeça é afetado, enquanto na IBM, são os dedos que são afetados. Também é mais assimétrico, afetando pacientes mais em um braço ou perna do que o outro.,
na maioria dos casos, os sintomas começam após a idade de 60 anos, mas alguns pacientes podem começar em seus 40 anos, e eu vi isso mesmo no final dos 30 anos em pacientes com HIV. Mas é uma doença debilitante e progressiva, por isso, dentro de 10 ou 15 anos, os pacientes podem estar numa cadeira de rodas. Cerca de 60% dos pacientes também desenvolvem problemas de deglutição, e alguns precisam de um tubo de alimentação.como se envolveu tanto com esta doença?
IBM é uma grande parte do que eu vejo em nosso centro de cuidados. É uma grande clínica, e podemos ver 25 pacientes por semana com a IBM; eu tenho 50 ou mais que eu sigo ativamente., Em 1991, eu fiz minha bolsa com Jerry Mendell, MD, e ele tinha um grande interesse na IBM. Eu estava lá na altura em que ele publicou o seu artigo de referência, demonstrando a presença de depósitos de amilóides nas fibras musculares dos doentes com a IBM. Isso despertou o meu interesse.existem tratamentos eficazes para a IBM?
não neste momento. Eu geralmente me refiro aos pacientes para a terapia física e ocupacional e, se eles têm problemas de deglutição, terapia da fala., Os pacientes já tentaram várias imunoterapias, prednisona, metotrexato e gama globulina intravenosa, mas todos eles têm efeitos colaterais, e em ensaios randomizados, eles não demonstraram ser eficazes.e os ensaios clínicos?neste momento, Orphazyme está a fazer um ensaio de arimoclomol envolvendo 100 doentes nos Estados Unidos e 50 em Inglaterra. A hipótese é que aumenta a produção de proteínas de choque térmico no músculo, reduzindo a formação de inclusões., A maioria dos pacientes neste estudo de 20 meses terminará nos próximos seis meses, e estamos ansiosos para ver os resultados.
existem também esforços para desenvolver anticorpos que visam algumas das células inflamatórias específicas vistas na corrente sanguínea e músculo de pessoas com IBM. Isso é muito promissor.
o que as pessoas com a IBM podem fazer hoje para ajudar a avançar a pesquisa?
estão em curso estudos de investigação que envolvem a doação de sangue e tecido muscular. Se os pacientes IBM vão ter uma biopsia muscular diagnóstica, eles podem optar por doar o tecido remanescente para pesquisa.,podem também ser voluntários para ensaios clínicos. Não temos dificuldade em recrutar pacientes; eles realmente querem participar desses estudos porque as opções para o tratamento da IBM são limitadas.
o avanço da investigação
MDA apoia 150 projectos de investigação em todo o mundo. Saiba mais sobre como estamos trabalhando para acelerar a entrega de tratamentos e curas em mda.org/science.