Q&Un cu Anthony A. Amato, MD
Includerea corp miozită (IBM) este una dintre cele mai comune dezactivarea miopatii inflamatorii la adulți mai în vârstă, dar cauza principală a acesteia este prost inteleasa.IBM se caracterizează prin slăbiciune musculară progresivă și pierdere. La pacienții cu boală, celulele inflamatorii invadează țesutul muscular și se colectează între fibrele musculare., Biopsiile musculare ale pacienților diagnosticați cu IBM dezvăluie mai multe” corpuri de incluziune ” care conțin material celular de țesut mort.pentru a afla mai multe despre IBM, am vorbit cu neurologul Anthony A. Amato, MD, care a condus Centrul de îngrijire MDA de la Brigham and Women ‘ s Hospital din Boston din 1999. Dr. Amato este considerat unul dintre experții de top ai națiunii în IBM și alte miopatii inflamatorii.
ce este exact IBM și cât de comună este aceasta?
IBM este probabil cea mai frecventă boală musculară inflamatorie la persoanele mai în vârstă de 50 de ani, dacă nu includeți sarcopenia, care este legată de vârstă., IBM este frecvent subdiagnosticat, dar prevalența sa este cuprinsă între 5 și 10 la 100.000 — și este puțin mai frecventă la bărbați decât la femei. Nu cunoaștem factori de risc etnic sau de mediu, deși există o asociere cu alte boli autoimune, cum ar fi sarcoidoza și sindromul Sjøgren.
care este prognosticul pentru persoanele cu IBM?
IBM progresează încet, începând de obicei în mâini, dar pot exista variații., Pentru majoritatea oamenilor, simptomele inițiale sunt dificultatea de a urca scările, de a ieși dintr — un scaun și de a merge pe distanțe lungi-activități care se bazează pe cvadriceps. Oamenii au, de asemenea, greu să prindă obiecte, să țină un stilou, să-și butoneze cămășile sau să deschidă borcane. Acestea sunt semne timpurii ale IBM, care este diferit de ceea ce s-ar putea găsi în alte tipuri de miozită. În celelalte tipuri, ridicarea brațelor peste cap este afectată, în timp ce în IBM, degetele sunt afectate. De asemenea, este mai asimetric, afectând pacienții mai mult într-un braț sau picior decât celălalt.,în cele mai multe cazuri, simptomele încep după vârsta de 60 de ani, dar unii pacienți pot începe la 40 de ani și am văzut-o chiar la sfârșitul anilor 30 la pacienții cu HIV. Dar este o boală debilitantă, progresivă, așa că în 10 sau 15 ani, pacienții pot fi într-un scaun cu rotile. Aproximativ 60% dintre pacienți dezvoltă, de asemenea, probleme de înghițire, iar unii au nevoie de un tub de alimentare.
cum te-ai implicat atât de mult în această boală?
IBM este o mare parte din ceea ce văd la centrul nostru de îngrijire. Este o clinică mare și este posibil să vedem 25 de pacienți pe săptămână cu IBM; am 50 sau mai mulți pe care îi urmez în mod activ., Înapoi în 1991, am făcut părtășia mea cu Jerry Mendell , MD, și el a avut un interes foarte puternic în IBM. Am fost acolo în momentul în care a publicat lucrarea sa de referință care demonstrează prezența depozitelor de amiloid în fibrele musculare ale pacienților cu IBM. Asta mi-a stârnit interesul.
există tratamente eficiente pentru IBM?
nu în acest moment. În general, mă refer la pacienți pentru terapie fizică și ocupațională și, dacă au probleme de înghițire, logopedie., Pacienții au încercat diverse imunoterapii, prednison, metotrexat și gama globulină intravenoasă, dar toate acestea au efecte secundare și, în studiile randomizate, nu s-au dovedit a fi eficiente.
ce zici de studiile clinice?
chiar acum, Orphazyme face un studiu de arimoclomol care implică 100 de pacienți în Statele Unite și 50 în Anglia. Ipoteza este că crește producția de proteine de șoc termic în mușchi, reducând formarea incluziunilor., Majoritatea pacienților din acest studiu de 20 de luni se vor încheia în următoarele șase luni și așteptăm cu nerăbdare să vedem rezultatele.există, de asemenea, eforturi pentru a dezvolta anticorpi care vizează unele dintre celulele inflamatorii specifice observate în fluxul sanguin și în mușchiul persoanelor cu IBM. Asta promite multe.
ce pot face oamenii cu IBM astăzi pentru a ajuta la avansarea cercetării?
există studii de cercetare în curs de desfășurare care implică donarea de sânge și țesut muscular. Dacă pacienții IBM vor avea o biopsie musculară diagnostică, pot alege să doneze țesutul rămas pentru cercetare.,
ei pot, de asemenea, voluntar pentru studiile clinice. Nu avem o perioadă dificilă de recrutare a pacienților; ei doresc cu adevărat să participe la aceste studii, deoarece opțiunile pentru tratarea IBM sunt limitate.Mda sprijină 150 de proiecte de cercetare din întreaga lume. Aflați mai multe despre modul în care lucrăm pentru a accelera livrarea de tratamente și Cure la mda.org/science.