det är ingen överraskning att vårt blod är viktigt. Lasten det transporterar-näringsämnen, infektionsbekämpande celler, koagulationsfaktorer, avfall och mer—håller vår kropp frisk och löper smidigt. Så när blodceller inte bildas ordentligt kan allvarliga cancerformer uppstå.
forskare delar blodcancer i tre breda kategorier-leukemi, lymfom och myelom—baserat på den drabbade celltypen., Leukemier stör produktionen av vita blodkroppar; lymfom påverkar lymfsystemet, vilket tar bort extra vätska från kroppen; och myelom påverkar plasmaceller, som producerar intruder-fighting antikroppar. Det finns många delmängder inom varje kategori.
för att hedra Blod Cancer Awareness Month, vi talade med Sanford-Burnham Prebys Medical Discovery Institute vetenskapsman Ani Deshpande, Ph D., att lära sig mer om blodcancer han studier: akut myeloisk leukemi (AML). Av de 60.000 amerikanska barn och vuxna som diagnostiserats med leukemier varje år kommer nästan 30 procent att ha AML.,
- de flesta patienter får samma behandling som användes för nästan fem decennier sedan. Läkemedelsutvecklare har skapat läkemedel för AML-patienter som har vissa förändringar i deras DNA, kallade mutationer. Men majoriteten av AML-patienterna får de behandlingar som används på 70-talet: kemoterapi, strålning och eventuellt en benmärgstransplantation. Detta är inte förra decenniet vetenskap; det är förra århundradet vetenskap.
- Det är dödligt. Den femåriga överlevnadsgraden för vuxna med AML-antalet personer som lever fem år efter diagnosen – är bara 24 procent, enligt American Cancer Society., Nya läkemedel och behandlingsmetoder är brådskande.
- sekvensering gör framsteg. Nu kan forskare sekvensera patienternas genom att lära sig den underliggande mutationen som driver deras cancer. Denna teknik har avancerat vår förståelse till den grad att ca 60 till 70 procent av tiden, deras läkare vet mutationen inblandade. Vårt nya problem är att vi inte har effektiva läkemedel som riktar sig mot de flesta av dessa mutationer.
- talar om sekvensering., På grund av DNA-sekvensering vet vi också att en stor del av mutationerna i AML är epigenetiska förändringar—förändringar som påverkar vilka gener som slås på men ändrar inte själva DNA.
för att bättre förstå hur epigenetiska förändringar fungerar, föreställ dig en kokbok. Om recept är DNA, är epigenetiska förändringar bokmärken. Dessa bokmärken signalerar om receptet ska göras eller inte, utan att ändra den underliggande texten i receptet.
vårt laboratorium studerar de epigenetiska förändringar som driver AML., Vårt hopp är att när vi identifierar dessa förändringar kan vi skapa droger som återställer epigenomen till sitt normala tillstånd.
- Det finns hopp. Efter nästan 50 års små framsteg har fyra nya läkemedel godkänts för AML under de senaste 18 månaderna. Och det finns för närvarande mer än 330 kliniska prövningar som registrerar patienter i USA, så fler behandlingar kan snart följa.