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Behandlungsmedikamente
Gerinnungsfaktorprodukte
Die beiden wichtigsten Arten von Gerinnungsfaktorkonzentraten sind:
Plasma-abgeleitete Faktorkonzentrate
Plasma ist der flüssige Teil des Blutes. Es ist hellgelb oder strohfarben und enthält Proteine wie Antikörper, Albumin und Gerinnungsfaktoren. Es stehen mehrere Faktorkonzentratbehandlungsprodukte zur Verfügung, die aus menschlichen Plasmaproteinen hergestellt werden., Alle Blut-und Blutteile wie Plasma werden routinemäßig auf Viren getestet. Das Plasma wird von vielen Menschen gesammelt und durchläuft dann mehrere Prozesse, um es in Komponenten wie Gerinnungsfaktoren zu trennen. Die Gerinnungsproteine werden dann zu einem gefriergetrockneten Produkt verarbeitet, das getestet und behandelt wird, um potenzielle Viren abzutöten, bevor es zur Verwendung verpackt wird.
Rekombinante Faktorkonzentrate
Bis 1992 wurden alle Faktorersatzprodukte aus menschlichem Plasma hergestellt. 1992 wurden die USA, Food and Drug Administration (FDA) zugelassenes rekombinantes Faktor VIII (8) – Konzentrat, das nicht aus menschlichem Plasma stammt. Dieses Konzentrat ist gentechnisch verändert mit DNA-Technologie. Kommerziell hergestellte Faktorkonzentrate werden behandelt, um Viren aus dem Blut zu entfernen oder zu inaktivieren. Darüber hinaus enthalten die rekombinanten Faktoren VIII (8) und IX (9) kein Plasma oder Albumin und können daher keine durch Blut übertragenen Viren verbreiten.
Einige Menschen, die mit Gerinnungsfaktorkonzentraten infundieren, können einen Inhibitor entwickeln., Inhibitoren erschweren es, eine Blutungsepisode zu stoppen, da sie verhindern, dass die Behandlung funktioniert.
Andere Behandlungsprodukte:
Hemlibra® (auch bekannt als ACE 910 oder Emicizumab)
Hemlibra® ersetzt die Funktion von Faktor VIII (8), anstatt den fehlenden Gerinnungsfaktor VIII direkt zu ersetzen. Es kann verwendet werden, um entweder zu verhindern oder zu reduzieren die häufigkeit von blutungen episoden bei menschen mit hämophilie A. Diese behandlung produkt kann gegeben werden durch injektion unter die haut., Patienten, die Hemlibra® zur Prophylaxe verwenden und Gerinnungsfaktorkonzentrate zur Behandlung von Durchbruchblutungen verwenden, können immer noch einen Inhibitor entwickeln. Herkömmliche Inhibitor-Testmethoden im Labor funktionieren nicht, wenn bei Patienten mit Hemlibra ® auf Inhibitoren getestet wird; Daher ist eine spezielle Testmethode namens chromogener Bethesda-Assay erforderlich.
DDAVP® oder Stimate® (Desmopressinacetat)
DDAVP® und Stimate® sind Medikamente, die einem Hormon ähneln, das natürlich im Körper vorkommt. Die Medikamente setzen Faktor VIII (8) frei, von wo aus es im Körpergewebe gespeichert wird., Bei Menschen mit leichter sowie in einigen Fällen mäßiger Hämophilie kann dies dazu führen, dass die eigenen Faktor VIII (8) – Spiegel der Personen erhöht werden, sodass sie keine Gerinnungsfaktoren verwenden müssen, um Blutungsepisoden zu stoppen. DDAVP® kann durch eine Vene und Stimate®verabreicht werden.über ein Nasenspray.
Amicar® (Epsilon Amino Caproic Acid)
Amicar® ist ein Medikament, das gegeben werden kann, durch eine Vene oder durch den Mund (als Tabletten oder als Flüssigkeit)., Es verhindert, dass Blutgerinnsel zusammenbrechen, was zu einem festeren Gerinnsel führt, und wird häufig für Blutungen im Mund oder nach Entfernung eines Zahnes verwendet, da es eine Substanz blockiert, die im Speichel (Spieß) gefunden wird und Gerinnsel abbaut.
Kryopräzipitat
Kryopräzipitat ist eine Substanz, die aus dem Auftauen von frischem gefrorenem Plasma stammt. Es ist reich an Faktor VIII (8) und wurde in der Vergangenheit häufig zur Kontrolle schwerer Blutungen eingesetzt., Da es jedoch keine Methode zum Abtöten von Viren wie HIV und Hepatitis in Kryopräzipitat gibt, wird es in den USA nicht mehr als aktueller Behandlungsstandard verwendet.
Blood Roots Documentary
Dieser Dokumentarfilm hebt den Drang und die Vorteile einer umfassenden Hämophilie-Versorgung in den USA hervor. Das Video zeigt die ersten Klinikerpioniere aus dem Westen, Berg-und Pazifik-Nordwesten, die das – damals radikale – Konzept der teambasierten Versorgung initiierten.
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