Q&En med Anthony A. Amato, MD
Integration-krop myositis (IBM) er en af de mest almindelige deaktivering af inflammatoriske myopatier i ældre voksne, men den underliggende årsag er dårligt forstået.
IBM er kendetegnet ved progressiv muskelsvaghed og spild. Hos patienter med sygdommen invaderer inflammatoriske celler muskelvæv og samler sig mellem muskelfibrene., Muskelbiopsier af patienter diagnosticeret med IBM afslører flere “inklusionslegemer” indeholdende cellulært materiale af dødt væv.
for At lære mere om IBM, vi talte med, neurolog, Anthony A. Amato, MD, der har stået i spidsen MDA Care Center på Brigham and Women ‘ s Hospital i Boston siden 1999. Dr. Amato betragtes som en af landets bedste eksperter på IBM og andre inflammatoriske myopatier.
hvad er IBM, og hvor almindeligt er det?
IBM er sandsynligvis den mest almindelige inflammatoriske muskelsygdom hos mennesker ældre end 50 år, hvis du ikke inkluderer sarkopeni, som er aldersrelateret., IBM er ofte underdiagnosticeret, men dens udbredelse er mellem 5 og 10 per 100.000 — og det er lidt mere almindeligt hos mænd end hos kvinder. Vi kender ikke til nogen etniske eller miljømæssige risikofaktorer, selvom der er en forbindelse med nogle andre autoimmune sygdomme som sarkoidose og Sjøgrens syndrom.
Hvad er prognosen for personer med IBM?
IBM skrider langsomt, typisk starter i hænderne, men der kan være variationer., For de fleste er de første symptomer svært ved at klatre op ad trappen, komme ud af en stol og gå lange afstande — aktiviteter, som alle er afhængige af .uadriceps. Folk har også svært ved at gribe genstande, holde en pen, knap deres skjorter eller åbne krukker. Dette er tidlige tegn på IBM, hvilket er anderledes end hvad du måske finder i andre typer myositis. I de andre typer påvirkes løftning af armene over hovedet, mens det i IBM er fingrene, der påvirkes. Det er også mere asymmetrisk, påvirker patienter mere i den ene arm eller ben end den anden.,
i de fleste tilfælde starter symptomerne efter 60-årsalderen, men nogle patienter kan starte i 40 ‘erne, og jeg har set det selv i slutningen af 30’ erne hos patienter med HIV. Men det er en svækkende, progressiv sygdom, så inden for 10 eller 15 år kan patienter være i kørestol. Cirka 60% af patienterne udvikler også synkeproblemer, og nogle har brug for et foderrør.
Hvordan blev du så involveret i denne sygdom?
IBM er en stor del af det, jeg ser på vores Plejecenter. Det er en stor klinik, og vi kan se 25 patienter om ugen hos IBM; jeg har 50 eller flere, som jeg aktivt følger., Tilbage i 1991 gjorde jeg mit fællesskab med Jerry Mendell, MD , og han havde en meget stærk interesse i IBM. Jeg var der på det tidspunkt, han offentliggjorde sit milepælpapir, der demonstrerede tilstedeværelsen af amyloidaflejringer i muskelfibrene hos patienter med IBM. Det udløste min interesse.
er der nogen effektive behandlinger for IBM?
ikke på nuværende tidspunkt. Jeg henviser generelt til patienter til fysisk og ergoterapi, og hvis de har slukningsproblemer, taleterapi., Patienter har prøvet forskellige immunterapier, prednison, methotre .at og intravenøs gammaglobulin, men disse har alle bivirkninger, og i randomiserede forsøg har de ikke vist sig at være effektive.
hvad med kliniske forsøg?
lige nu laver Orpha .yme et forsøg med arimoclomol, der involverer 100 patienter i USA og 50 i England. Hypotesen er, at den øger varmechokproteinproduktionen i muskelen, hvilket reducerer dannelsen af indeslutninger., De fleste af patienterne i denne 20-måneders undersøgelse afsluttes i de næste seks måneder, og vi ser frem til at se resultaterne.
Der er også bestræbelser på at udvikle antistoffer, der er målrettet mod nogle af de specifikke inflammatoriske celler, der ses i blodbanen og musklerne hos mennesker med IBM. Det lover jeg.
Hvad kan folk med IBM gøre i dag for at hjælpe med at fremme forskning?
Der er igangværende undersøgelser, der involverer donation af blod og muskelvæv. Hvis IBM-patienter får en diagnostisk muskelbiopsi, kan de vælge at donere det resterende væv til forskning.,
de kan også melde sig frivilligt til kliniske forsøg. Vi har ikke svært ved at rekruttere patienter; de vil virkelig deltage i disse undersøgelser, fordi mulighederne for behandling af IBM er begrænsede.
fremme af forskning
MDA understøtter 150 forskningsprojekter over hele verden. Lær mere om, hvordan vi arbejder for at fremskynde levering af behandlinger og kurer på mda.org/science.