a Q&A con Anthony A. Amato, MD
la miositis por cuerpos de inclusión (IBM) es una de las miopatías inflamatorias incapacitantes más comunes en adultos mayores, pero su causa subyacente no se conoce bien.
IBM se caracteriza por debilidad muscular progresiva y desgaste. En los pacientes con la enfermedad, las células inflamatorias invaden el tejido muscular y se acumulan entre las fibras musculares., Las biopsias musculares de pacientes diagnosticados con IBM revelan múltiples «cuerpos de inclusión» que contienen material celular de tejido muerto.
para obtener más información sobre IBM, hablamos con el neurólogo Anthony A. Amato, MD, quien ha dirigido el Centro de atención MDA en Brigham and Women’s Hospital en Boston desde 1999. El Dr. Amato es considerado uno de los mejores expertos de la nación en IBM y otras miopatías inflamatorias.
¿qué es exactamente IBM y qué tan común es?
IBM es probablemente la enfermedad muscular inflamatoria más común en personas mayores de 50 años, si no se incluye la sarcopenia, que está relacionada con la edad., IBM es frecuentemente subdiagnosticado, pero su prevalencia está entre 5 y 10 por 100,000 — y es un poco más común en hombres que en mujeres. No conocemos ningún factor de riesgo étnico o ambiental, aunque existe una asociación con algunas otras enfermedades autoinmunes como la sarcoidosis y el síndrome de Sjøgren.
¿Cuál es el pronóstico para las personas con IBM?
IBM progresa lentamente, normalmente comenzando en las manos, pero puede haber variaciones., Para la mayoría de las personas, los síntomas iniciales son dificultad para subir escaleras, levantarse de una silla y caminar largas distancias, actividades que dependen de los cuádriceps. Las personas también tienen dificultades para agarrar objetos, sostener un bolígrafo, abotonarse las camisas o abrir frascos. Estos son signos tempranos de IBM, que es diferente de lo que se puede encontrar en otros tipos de miositis. En los otros tipos, levantar los brazos sobre la cabeza se ve afectado, mientras que en IBM, son los dedos los que se ven afectados. También es más asimétrico, afectando a los pacientes más en un brazo o pierna que en el otro.,
en la mayoría de los casos, los síntomas comienzan después de los 60 años, pero algunos pacientes pueden comenzar a los 40 años, y lo he visto incluso a finales de los 30 años en pacientes con VIH. Pero es una enfermedad debilitante y progresiva, por lo que dentro de 10 o 15 años, los pacientes pueden estar en una silla de ruedas. Alrededor del 60% de los pacientes también desarrollan problemas para tragar, y algunos necesitan una sonda de alimentación.
¿cómo se involucró tanto con esta enfermedad?
IBM es una gran parte de lo que veo en nuestro Centro de atención. Es una clínica grande, y podemos ver 25 pacientes a la semana con IBM; tengo 50 o más a quienes sigo activamente., En 1991, hice mi beca con Jerry Mendell, MD, Y él tenía un interés muy fuerte en IBM. Yo estaba allí en el momento en que publicó su Documento de referencia que demuestra la presencia de depósitos de amiloide en las fibras musculares de los pacientes con IBM. Eso despertó mi interés.
¿existen tratamientos eficaces para IBM?
no en este momento. Generalmente derivo a los pacientes para Terapia Física y ocupacional y, si tienen problemas para tragar, terapia del habla., Los pacientes han probado varias inmunoterapias, prednisona, metotrexato y gamma globulina intravenosa, pero todos estos tienen efectos secundarios, y en ensayos aleatorizados, no se ha demostrado que sean efectivos.
¿qué pasa con los ensayos clínicos?
en este momento, Orphazyme está haciendo un ensayo de arimoclomol que involucra a 100 pacientes en los Estados Unidos y 50 en Inglaterra. La hipótesis es que aumenta la producción de proteínas de choque térmico en el músculo, reduciendo la formación de inclusiones., La mayoría de los pacientes en este estudio de 20 meses terminarán en los próximos seis meses, y esperamos ver los resultados.
también hay esfuerzos para desarrollar anticuerpos que se dirigen a algunas de las células inflamatorias específicas observadas en el torrente sanguíneo y el músculo de las personas con IBM. Eso es muy prometedor.
¿qué pueden hacer hoy las personas con IBM para ayudar a avanzar en la investigación?
hay estudios de investigación en curso que implican la donación de sangre y tejido muscular. Si los pacientes de IBM van a tener una biopsia muscular diagnóstica, pueden optar por donar el tejido sobrante para la investigación.,
también pueden ser voluntarios para ensayos clínicos. No tenemos dificultades para reclutar pacientes; realmente quieren participar en estos estudios porque las opciones para tratar IBM son limitadas.
promoción de la investigación
MDA apoya 150 proyectos de investigación en todo el mundo. Obtenga más información sobre cómo estamos trabajando para acelerar la entrega de tratamientos y curas en mda.org/science.