Los investigadores canadienses han hecho un descubrimiento significativo con respecto a la ELA (Esclerosis lateral Amiotrófica), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, abriendo la puerta a nuevos enfoques para el tratamiento de la enfermedad.,
el descubrimiento es significativo porque, hasta la fecha, no hay cura ni tratamiento efectivo para la ELA, una enfermedad neuromuscular progresiva causada por el deterioro de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Las personas que viven con la enfermedad experimentan parálisis progresiva, incluidos los músculos involucrados en la respiración y la deglución. Aproximadamente de 2.500 a 3.000 Canadienses viven actualmente con esta enfermedad mortal.,
publicado en septiembre en un artículo llamado «Intermolecular transmission of SOD-1 misfolding in living cells» en las actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS) por un equipo de investigadores de la Universidad de Columbia Británica, Vancouver Coastal Health Research Institute y la Universidad de Alberta, la investigación encontró un vínculo clave entre los priones y la ELA.
El estudio demuestra que la proteína SOD1 (superóxido dismutasa 1), que ha demostrado estar implicada en el proceso de la enfermedad de ELA, exhibe propiedades similares a los priones., La investigación encontró que SOD1 participa en un proceso llamado misfolding dirigido por plantillas. Este término se refiere a la coerción de una proteína por otra proteína para cambiar de forma y acumularse en grandes complejos de una manera similar al proceso subyacente a las enfermedades priónicas.
Las proteínas correctamente plegadas adoptan una estructura particular para llevar a cabo su función prevista. La incapacidad de una proteína para adoptar esta estructura correcta es lo que amenaza la salud de las células., Los priones son proteínas «mal plegadas», los agentes infecciosos y agregantes en enfermedades como la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ) en los seres humanos, la enfermedad de caquexia crónica (ECC) en ciervos y alces y la encefalopatía espongiforme bovina (EEB), también conocida como enfermedad de las» vacas locas » en el ganado. En la ELA, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, las proteínas mal plegadas son SOD1, amiloide-β y α-sinucleína, respectivamente.,
estos hallazgos proporcionan una explicación molecular para la propagación progresiva de la ELA a través del sistema nervioso, y destacan el papel central de la propagación de proteínas mal plegadas en la patogénesis de enfermedades neurodegenerativas, incluidas la ELA, el Alzheimer y el Parkinson.
Esta es la primera vez que este «efecto dominó» se ha descubierto en asociación con la ELA. Pero este proceso tiene un talón de Aquiles. Si el proceso de propagación de célula a célula puede ser bloqueado, la progresión de la ELA podría ser detenida.,
El descubrimiento identifica un objetivo molecular específico, que cuando se manipula detiene la conversión de la proteína SOD1 a una forma mal plegada que causa enfermedades. Este es un primer paso hacia el desarrollo de tratamientos dirigidos que pueden detener la progresión de la ELA.
«durante muchos años, ela ha seguido siendo un rompecabezas complejo. Hemos encontrado una pieza clave para ayudar a guiar a la comunidad de investigación hacia soluciones», dice el Dr., Leslie Grad, co-primera autora del proyecto y actual Gerente de programas científicos en Prionet Canada, con sede en Vancouver, una de las redes de centros de Excelencia de Canadá que desarrolla estrategias para ayudar a resolver los problemas alimentarios, de seguridad sanitaria y socioeconómicos asociados con las enfermedades priónicas. «PrioNet está explorando más este descubrimiento a través de proyectos de investigación recientemente financiados.,el trabajo fue completado por un equipo del Centro de Investigación del cerebro con sede en la Universidad de Columbia Británica y el Vancouver Coastal Health Research Institute, en colaboración con investigadores de la Universidad de Berta. La investigación fue apoyada por PrioNetCanada y en parte por Amorfix Life Sciences y el Canadian Institutes of Health Research.,
después de haber logrado la atención internacional para los descubrimientos científicos y las estrategias de gestión de riesgos dirigidas a controlar las enfermedades priónicas, PrioNet Canadá ahora está dirigiendo la capacidad en soluciones terapéuticas para las enfermedades priónicas del envejecimiento, como el Alzheimer, el Parkinson y la ELA. Si bien cada una de estas enfermedades se manifiesta de una manera diferente, el sello distintivo de cada una es una acumulación progresiva de agregados de proteínas mal plegados en el sistema nervioso central.,
la Organización Mundial de la salud predice que las enfermedades neurodegenerativas superarán al cáncer como la segunda causa principal de muerte en Canadá en 2040.
esta previsión refuerza la necesidad de seguir investigando las enfermedades neurodegenerativas para seguir explorando nuevos enfoques y tratamientos.