Es ist keine Überraschung, dass unser Blut wichtig ist. Die Ladung, die es transportiert—Nährstoffe, infektionsbekämpfende Zellen, Gerinnungsfaktoren, Abfälle und mehr-hält unseren Körper gesund und läuft reibungslos. Wenn sich Blutzellen nicht richtig bilden, können schwerwiegende Krebsarten auftreten.
Wissenschaftler unterteilen Blutkrebs in drei große Kategorien—Leukämie, Lymphom und Myelom—basierend auf dem betroffenen Zelltyp., Leukämien stören die Produktion weißer Blutkörperchen; Lymphome beeinflussen das Lymphsystem, das zusätzliche Flüssigkeit aus dem Körper entfernt; und Myelome beeinflussen Plasmazellen, die eindringlingsbekämpfende Antikörper produzieren. Es gibt viele Teilmengen innerhalb jeder Kategorie.
Zu Ehren des Blood Cancer Awareness Month sprachen wir mit der Wissenschaftlerin Ani Deshpande vom Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute, Ph. D., um mehr über den von ihm untersuchten Blutkrebs zu erfahren: akute myeloische Leukämie (AML). Von den 60.000 amerikanischen Kindern und Erwachsenen, bei denen jedes Jahr Leukämien diagnostiziert werden, haben fast 30 Prozent eine AML.,
- Die meisten Patienten erhalten die gleiche Behandlung wie vor fast fünf Jahrzehnten. Arzneimittelentwickler haben Medikamente für AML-Patienten entwickelt, die bestimmte Veränderungen in ihrer DNA aufweisen, sogenannte Mutationen. Aber die Mehrheit der AML-Patienten erhält die Behandlungen in den 70er Jahren: Chemotherapie, Bestrahlung und möglicherweise eine Knochenmarktransplantation. Dies ist keine Wissenschaft des letzten Jahrzehnts; es ist Wissenschaft des letzten Jahrhunderts.
- Es ist tödlich. Die Fünf-Jahres-Überlebensrate für Erwachsene mit AML—die Zahl der Menschen, die fünf Jahre nach der Diagnose leben-beträgt laut American Cancer Society nur 24 Prozent., Neue Medikamente und Behandlungsansätze sind dringend erforderlich.
- Sequenzierung macht Fortschritte. Jetzt können Wissenschaftler die Genome von Patienten sequenzieren, um die zugrunde liegende Mutation zu lernen, die ihren Krebs antreibt. Diese Technologie hat unser Verständnis so weit fortgeschritten, dass etwa 60 bis 70 Prozent der Zeit, ihr Arzt kennt die Mutation beteiligt. Unser neues Problem ist, dass wir keine wirksamen Medikamente haben, die auf die meisten dieser Mutationen abzielen.
- Apropos Sequenzierung., Aufgrund der DNA-Sequenzierung wissen wir auch, dass ein großer Teil der Mutationen in AML epigenetische Veränderungen sind—Veränderungen, die beeinflussen, welche Gene sich einschalten, aber die DNA selbst nicht verändern.
Um besser zu verstehen, wie epigenetische Veränderungen funktionieren, stellen Sie sich ein Kochbuch vor. Wenn Rezepte DNA sind, werden epigenetische Veränderungen beobachtet. Diese Lesezeichen signalisieren, ob das Rezept erstellt werden soll oder nicht, ohne den zugrunde liegenden Text des Rezepts zu ändern.
Unser Labor untersucht die epigenetischen Veränderungen, die AML antreiben., Wir hoffen, dass wir, sobald wir diese Veränderungen identifiziert haben, Medikamente entwickeln können, die das Epigenom in seinen normalen Zustand zurückversetzen.
- Es gibt Hoffnung. Nach fast 50 Jahren mit geringen Fortschritten wurden in den letzten 18 Monaten vier neue Medikamente für AML zugelassen. Und es gibt derzeit mehr als 330 klinische Studien, in denen Patienten in den USA eingeschrieben sind, so dass bald weitere Behandlungen folgen können.