kanadyjscy naukowcy dokonali znaczącego odkrycia dotyczącego ALS (stwardnienia zanikowego bocznego), znanego również jako choroba Lou Gehriga, otwierając drzwi do nowych metod leczenia tej choroby.,
odkrycie jest znaczące, ponieważ do tej pory nie ma lekarstwa ani skutecznego leczenia ALS, postępującej choroby nerwowo-mięśniowej spowodowanej pogorszeniem neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Osoby żyjące z chorobą doświadczają postępującego paraliżu, w tym mięśni zaangażowanych w oddychanie i połykanie. Około 2500 do 3000 Kanadyjczyków żyje obecnie z tą śmiertelną chorobą.,
opublikowane we wrześniu w artykule zatytułowanym „Intermolecular transmission of SOD-1 misfolding in living cells” w Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) przez zespół naukowców z University of British Columbia, Vancouver Coastal Health Research Institute i University of Alberta, badania znalazły kluczowy związek między prionami i ALS.
badanie wykazało, że białko SOD1 (dysmutaza ponadtlenkowa 1), które zostało wykazane jako zaangażowane w proces choroby ALS, wykazuje właściwości prionowe., Badania wykazały, że SOD1 uczestniczy w procesie zwanym błędnym składaniem szablonów. Termin ten odnosi się do przymusu jednego białka przez inne białko do zmiany kształtu i gromadzenia się w dużych kompleksach w sposób podobny do procesu leżącego u podstaw chorób prionowych.
prawidłowo złożone białka przyjmują jedną konkretną strukturę w celu realizacji zamierzonej funkcji. Niepowodzenie białka w przyjęciu tej prawidłowej struktury zagraża zdrowiu komórek., Priony są” źle sfoldowanymi ” białkami-czynnikami zakaźnymi, agregującymi w chorobach takich jak choroba Creutzfeldta-Jakoba (CJD) u ludzi, przewlekła wyniszczająca choroba (CWD) u jeleni i łosi oraz gąbczasta encefalopatia bydła( BSE), znana również jako choroba „wściekłych krów” u bydła. W ALS, chorobie Alzheimera i Parkinsona, źle sfałdowane białka są SOD1, amyloid-β i α-synukleina, odpowiednio.,
te odkrycia dostarczają molekularnego wyjaśnienia postępującego rozprzestrzeniania się ALS przez układ nerwowy i podkreślają centralną rolę propagacji źle sfoldowanych białek w patogenezie chorób neurodegeneracyjnych, w tym ALS, Alzheimera i Parkinsona.
Po raz pierwszy odkryto ten „efekt domina” w związku z ALS. Ale ten proces ma piętę achillesową. Jeśli proces propagacji z komórki do komórki może zostać zablokowany, postęp ALS może zostać zatrzymany.,
odkrycie identyfikuje konkretny cel molekularny, który po manipulacji zatrzymuje konwersję białka SOD1 do źle sfoldowanej, chorobotwórczej formy. Jest to pierwszy krok w kierunku rozwoju ukierunkowanych terapii, które mogą zatrzymać postęp ALS.
„od wielu lat ALS pozostaje złożoną zagadką. Znaleźliśmy kluczowy element, który pomoże społeczności badawczej znaleźć rozwiązania”, mówi Dr., Leslie Grad, współtwórca projektu i obecnie Kierownik programów naukowych w Prionet Canada z siedzibą w Vancouver, jednej z Kanadyjskich sieci centrów doskonałości, która opracowuje strategie pomagające rozwiązać problemy związane z żywnością, bezpieczeństwem zdrowia i problemami społeczno-ekonomicznymi związanymi z chorobami prionowymi. „PrioNet dalej bada to odkrycie poprzez nowo finansowane projekty badawcze.,”
prace zostały zakończone przez zespół w Brain Research Centre z siedzibą wuniversity of British Columbia i Vancouver Coastal Health Research Institute, we współpracy z naukowcami zuniversity of Alberta. Badania były wspierane przez PrioNetCanada oraz częściowo przez Amorfix Life Sciences i Canadian Institutes of Health Research.,
Po uzyskaniu międzynarodowej uwagi na odkrycia naukowe i strategie zarządzania ryzykiem skierowane na kontrolowanie chorób prionowych, PrioNet Canada kieruje obecnie możliwości w zakresie rozwiązań terapeutycznych dla prionowych chorób starzenia się, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona i ALS. Podczas gdy każda z tych chorób objawia się w inny sposób, cechą charakterystyczną każdej z nich jest postępująca kumulacja błędnie sfałszowanych agregatów białkowych w ośrodkowym układzie nerwowym.,
Światowa Organizacja Zdrowia przewiduje, że choroby neurodegeneracyjne przewyższą raka jako drugą wiodącą przyczynę śmierci w 2040 roku.
prognoza ta wzmacnia potrzebę dalszych badań nad chorobami neurodegeneracyjnymi, aby kontynuować odkrywanie nowych metod i metod leczenia.