A Q& a z Anthony A. Amato, MD
inkluzja-body myositis (IBM) jest jednym z najczęstszych wyłączających zapalnych miopatii u starszych dorosłych, ale jego przyczyna jest słabo poznana.
IBM charakteryzuje się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. U pacjentów z chorobą, komórki zapalne atakują tkankę mięśniową i zbierają się między włóknami mięśniowymi., Biopsje mięśni u pacjentów z rozpoznaniem IBM ujawniają wiele „organów inkluzji” zawierających materiał komórkowy martwej tkanki.
aby dowiedzieć się więcej o IBM, rozmawialiśmy z neurologiem Anthony A. Amato, MD, który kieruje Centrum Opieki MDA w Brigham and Women ' s Hospital w Bostonie od 1999 roku. Dr Amato jest uważany za jednego z najlepszych ekspertów w dziedzinie IBM i innych miopatii zapalnych.
czym dokładnie jest IBM i jak często jest?
IBM jest prawdopodobnie najczęstszą chorobą zapalną mięśni u osób w wieku powyżej 50 lat, jeśli nie obejmuje sarkopenii, która jest związana z wiekiem., IBM jest często słabo zdiagnozowany, ale jego częstość występowania wynosi od 5 do 10 na 100 000 — i jest nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet. Nie znamy żadnych etnicznych lub środowiskowych czynników ryzyka, chociaż istnieje związek z innymi chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak sarkoidoza i zespół Sjøgrena.
jakie są prognozy dla osób z IBM?
IBM rozwija się powoli, zazwyczaj zaczyna w rękach, ale mogą występować różnice., Dla większości ludzi pierwszymi objawami są trudności ze wspinaniem się po schodach, wstaniem z krzesła i chodzeniem na długich dystansach — czynności, które opierają się na ćwiczeniach czworogłowych. Ludzie mają również trudności z chwytaniem przedmiotów, trzymaniem długopisu, zapinaniem koszul lub otwieraniem słoików. Są to wczesne objawy IBM, które różnią się od tego, co można znaleźć w innych typach zapalenia mięśni. W innych typach dotyczy to unoszenia ramion nad głową, podczas gdy w IBM dotyczy to palców. Jest również bardziej asymetryczny, wpływając na pacjentów bardziej w jednej ręce lub nodze niż w drugiej.,
w większości przypadków objawy zaczynają się po 60.roku życia, ale niektórzy pacjenci mogą zacząć po 40. roku życia, a ja widziałem to nawet pod koniec 30. roku życia u pacjentów z HIV. Ale to wyniszczająca, postępująca choroba, więc w ciągu 10 lub 15 lat pacjenci mogą być na wózku inwalidzkim. U około 60% pacjentów występują również problemy z połykaniem, a niektórzy potrzebują rurki do karmienia.
Jak się tak zaangażowałeś w tę chorobę?
To duża klinika i możemy zobaczyć 25 pacjentów tygodniowo z IBM; mam 50 lub więcej, których aktywnie śledzę., W 1991 roku odbyłem staż z Dr. med. Jerrym Mendellem i bardzo interesował się IBM. Byłem tam w czasie, gdy opublikował swoją przełomową pracę wykazującą obecność złogów amyloidu we włóknach mięśniowych pacjentów z IBM. To wzbudziło moje zainteresowanie.
czy są jakieś skuteczne metody leczenia IBM?
Nie w tej chwili. Zazwyczaj kieruję pacjentów na terapię fizyczną i zajęciową, a jeśli mają problemy z połykaniem, na terapię logopedyczną., Pacjenci próbowali różnych immunoterapii, prednizonu, metotreksatu i dożylnej gamma globuliny, ale wszystkie te mają skutki uboczne, aw randomizowanych badaniach, nie okazały się skuteczne.
a co z badaniami klinicznymi?
w tej chwili Orphazyme przeprowadza badanie arimoclomolu z udziałem 100 pacjentów w Stanach Zjednoczonych i 50 W Anglii. Hipoteza jest taka, że zwiększa produkcję białka szoku cieplnego w mięśniach, zmniejszając powstawanie inkluzji., Większość pacjentów w tym 20-miesięcznym badaniu zakończy się w ciągu najbliższych sześciu miesięcy, a my czekamy na wyniki.
istnieją również próby wytworzenia przeciwciał skierowanych na niektóre ze specyficznych komórek zapalnych występujących w krwiobiegu i mięśniach osób z IBM. To bardzo obiecujące.
co ludzie z IBM mogą dziś zrobić, aby pomóc w rozwoju badań?
trwają badania naukowe, które dotyczą oddawania krwi i tkanki mięśniowej. Jeśli pacjenci IBM będą mieli diagnostyczną biopsję mięśni, mogą zdecydować się przekazać resztki tkanki do badań.,
mogą również zgłaszać się na ochotnika do badań klinicznych. Nie mamy trudności z rekrutacją pacjentów; oni naprawdę chcą wziąć udział w tych badaniach, ponieważ możliwości leczenia IBM są ograniczone.
rozwój badań naukowych
MDA wspiera 150 projektów badawczych na całym świecie. Dowiedz się więcej o tym, jak pracujemy nad przyspieszeniem dostarczania zabiegów i kuracji w mda.org/science.