Managementul Medical
nu Există nici un leac pentru Lambert-Eaton mysathenic sindromul (LEMS), ca oamenii de stiinta nu au fost încă dat seama cum de a opri selectiv autoimune ataca pe nervoase motorii terminale de canale de calciu și alte nervoase terminale proteine specifice de BLEME. Prin urmare, sunt favorizate tratamentele simptomatice pentru slăbiciunea neuromusculară care rezultă din LEMS.,blocanții canalelor de potasiu permit activității electrice care trece prin joncțiunea neuromusculară să continue o perioadă mai lungă1, crescând astfel influxul de calciu în capătul nervos și eliberarea acetilcolinei. Două blocante ale canalelor de potasiu sunt aprobate în Statele Unite pentru a trata LEMS.Firdapse (cunoscut și sub denumirea de 3,4-diaminopiridină, 3,4-dap) a fost aprobat de FDA în noiembrie 2018 pentru tratamentul adulților cu LEMS și este comercializat de Catalyst Pharmaceuticals., Firdapse a fost testat în mai multe studii clinice la adulți care trăiau cu LEMS. Studiile au măsurat efectul Firdapse asupra scorului cantitativ al miasteniei Gravis (o scală evaluată de medic utilizată pentru evaluarea slăbiciunii musculare) și asupra scalei globale a impresiei subiectului (o scală în care pacienții își evaluează impresia generală asupra efectelor tratamentului). Pacienții cărora li s-a administrat Firdapse au prezentat un beneficiu mai mare față de cei cărora li s-a administrat placebo.,2
Ruzurgi (amifampridine) a fost aprobat de US Food and Drug Administration (FDA) în Mai 2019 pentru tratamentul BLEME la copii de 6 până la 17 ani și este comercializată de către Jacobus Companie Farmaceutică. Aprobarea Ruzurgi s-a bazat pe datele de siguranță și eficacitate dintr-un studiu clinic la 32 de adulți cu LEMS, date de siguranță de la pacienții pediatrici și date de modelare și simulare farmacocinetică., Studiul de eficacitate a comparat timpul necesar unei persoane să se ridice de pe un scaun, să meargă trei metri și să se întoarcă pe scaun timp de trei tururi consecutive fără pauză la pacienții care au continuat tratamentul cu Ruzurgi cu cei care au trecut la placebo. Pacienții care au continuat tratamentul cu Ruzurgi au prezentat o afectare mai mică decât cei cărora li s-a administrat placebo; în plus, pacienții care au trecut la placebo au perceput o slăbire.Se știe că Firdapse și Ruzurgi provoacă convulsii și nu trebuie utilizate la persoanele care au antecedente convulsive., Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu experiență în Firdapse studiile clinice au fost arsură sau senzație de înțepături (parestezie), infecții ale tractului respirator superior, dureri abdominale, greață, diaree, dureri de cap, valori crescute ale enzimelor hepatice, dureri de spate, hipertensiune arterială, și spasme musculare. Cele mai frecvente efecte secundare observate în studiile Ruzurgi au fost parestezii, dureri abdominale, indigestie, amețeli și greață.2,3
inhibitori de colinesterază
cel mai frecvent utilizat inhibitor de colinesterază este piridostigmina (Mestinon). Aceste medicamente încetinesc defalcarea acetilcolinei.,Inhibitorii de colinesterază mențin acetilcolina mai mult timp la joncțiunea neuromusculară, dar și în sistemul nervos autonom (care controlează funcțiile corporale involuntare). Uneori medicamentele pot provoca diaree, crampe abdominale și/sau salivă excesivă. La doze mari, ele pot crește slăbiciunea. Imodium poate fi utilizat pentru a trata diareea cauzată de piridostigmină.inhibitorii de colinesterază sunt, de obicei, doar ușor eficienți pentru LEMS, dar în cazuri rare se pot dovedi suficienți pentru gestionarea bolii.,în plus, inhibitorii de colinesterază care sunt utilizați în miastenia gravis (MG) sunt, de asemenea, utilizați în LEMS pentru a ajuta la simptome prin menținerea prezenței acetilcolinei la joncțiunea neuromusculară. Inhibitorii de colinesterază blochează acțiunea acetilcolinesterazei, enzima care descompune acetilcolina.Guanidina, un blocant al canalelor de potasiu, este uneori utilizată împreună cu piridostigmina, dar guanidina este evitată în cea mai mare parte din cauza toxicității care poate implica rinichii și măduva osoasă., Dacă se utilizează guanidină, dozele trebuie să fie mici (5 până la 10 mg/kg pe zi, administrate în trei până la patru doze divizate pentru început) și este necesară monitorizarea atentă a efectelor secundare.medicamentele care suprimă sistemul imunitar pot fi utilizate pentru a ataca natura autoimună a LEMS, dar au efecte secundare și cresc susceptibilitatea la infecții și, eventual, la cancer.terapia cu imunoglobulină intravenoasă (IVIG) poate fi utilizată pentru a bloca legarea anticorpilor.aceste opțiuni de tratament trebuie luate în considerare cu atenție și este necesară o monitorizare atentă., Medicul dumneavoastră sau medicul MDA Care Center vă poate ajuta să determinați ce tratamente sunt potrivite pentru dumneavoastră.la persoanele cu cancer, malignitatea primară este, de asemenea, tratată.pentru persoanele care au nevoie de terapie suplimentară, imunosupresia sau modularea imună este de obicei următorul pas.opțiunile de tratament sunt similare cu cele discutate pentru MG (vezi Myasthenia Gravis Medical Management), cel mai adesea fiind utilizate prednison și azatioprină. Micofenolatul de mofetil poate fi un substitut pentru azatioprină.,opțiunile de modulare imună includ, de asemenea, imunoglobulina intravenoasă (IVIG) și schimbul de plasmă. Schimbul de plasmă elimină temporar anticorpii din sânge. IVIG este de obicei preferat, cu beneficii care ating un maxim de două până la patru săptămâni. Terapia IVIG este, în esență, o injecție de anticorpi nespecifici (imunoglobulină) care ar putea funcționa prin apelarea producției sistemului imunitar de anticorpi proprii, la fel cum aerul cald spune unui termostat să oprească pomparea căldurii. De asemenea, se crede că IVIG blochează legarea anticorpilor, cum ar fi anticorpii canalelor de calciu, de țintele lor., Probabil, de asemenea, diluează anticorpii și alte produse ale sistemului imunitar care afectează celulele. IVIG poate fi administrat în asociere cu alte imunoterapii și ca punte de legătură în așteptarea ca azatioprina să devină eficace.5