Lambert-Eaton Myasthenic Syndrom (LEMS)

den Medicinske behandling

Der er ingen kur for Lambert-Eaton mysathenic syndrom (LEMS), som forskerne har endnu ikke regnet ud, hvordan til selektivt at stoppe den autoimmune angreb på de motoriske nerve terminal calcium kanaler og andre nerve terminal proteiner målrettet med LEMS. Derfor foretrækkes symptomatiske behandlinger for neuromuskulær svaghed, der er resultatet af LEMS.,

Kaliumkanalblokkere

Kaliumkanalblokkere tillader den elektriske aktivitet, der passerer gennem det neuromuskulære kryds, at fortsætte i en længere periode1, hvilket øger calciumtilstrømningen i nerveenden og frigivelsen af acetylcholin. To kaliumkanalblokkere er godkendt i USA til behandling af LEMS.

Firdapse (også kendt som 3,4-diaminopyridine, 3,4-DAP) blev godkendt af FDA i November 2018 til behandling af voksne med LEMS og er kommercialiseret af Katalysator Lægemidler., Firdapse blev testet i flere kliniske forsøg hos voksne, der lever med LEMS. Undersøgelserne målte effekten af Firdapse på den kvantitative Myasthenia Gravis-score (en læge-vurderet skala, der bruges til at vurdere muskelsvaghed) og Subject Global Impression scale (en skala, hvor patienter vurderer deres overordnede indtryk af virkningerne af behandlingen). Patienter, der fik Firdapse, viste en større fordel ved disse foranstaltninger sammenlignet med dem, der fik placebo.,2

Ruzurgi (amifampridine) blev godkendt af den AMERIKANSKE Food and Drug Administration (FDA) i Maj 2019 til behandling af LEMS i børn 6-17 år og er kommercialiseret af Jacobus Farmaceutiske Selskab. Godkendelsen af ru .urgi var baseret på sikkerheds-og effektdata fra et klinisk forsøg med 32 voksne med LEMS, sikkerhedsdata fra pædiatriske patienter og farmakokinetiske modellerings-og simuleringsdata., Effekten undersøgelse i forhold til den tid det tager for en person at rejse sig fra en stol, gå tre meter, vende tilbage til stolen i tre på hinanden følgende omgange uden pause hos patienter, der fortsatte på Ruzurgi til dem, der skiftede til placebo. Patienter, der fortsatte med ru .urgi, oplevede mindre svækkelse end dem, der fik placebo; derudover oplevede patienter, der skiftede til placebo, svækkelse.3

Firdapse og ru .urgi har været kendt for at forårsage anfald og bør ikke anvendes til personer, der tidligere har haft anfald., De mest almindelige bivirkninger i Firdapse kliniske forsøg var brændende eller stikkende fornemmelse (paræstesi), øvre luftvejsinfektion, mavesmerter, kvalme, diarr., hovedpine, forhøjede leveren .ymer, rygsmerter, hypertension og muskelspasmer. De mest almindelige bivirkninger, der blev set i Ru .urgi-forsøg, var paræstesier, mavesmerter, fordøjelsesbesvær, svimmelhed og kvalme.2,3

cholinesterasehæmmere

den mest almindeligt anvendte cholinesterasehæmmer er pyridostigmin (Mestinon). Disse lægemidler sænker nedbrydningen af acetylcholin.,4

kolinesterasehæmmere holder acetylcholin længere ved det neuromuskulære kryds, men også i det autonome nervesystem (som styrer ufrivillige kropsfunktioner). Nogle gange kan stofferne forårsage diarr., magekramper og/eller overdreven spyt. Ved høje doser kan de øge svagheden. Imodium kan bruges til behandling af diarr.forårsaget af pyridostigmin.

kolinesterasehæmmere er normalt kun mildt effektive mod LEMS, men i sjældne tilfælde kan de vise sig at være tilstrækkelige til at håndtere sygdommen.,

derudover bruges kolinesterasehæmmere, der bruges i myasthenia gravis (MG), også i LEMS til at hjælpe med symptomer ved at opretholde acetylcholins tilstedeværelse i det neuromuskulære kryds. Cholinesterasehæmmere blokerer virkningen af acetylcholinesterase, en .ymet, der nedbryder acetylcholin.

andre fremgangsmåder

guanidin, en kaliumkanalblokker, bruges undertiden sammen med pyridostigmin, men guanidin undgås for det meste på grund af toksicitet, der kan involvere nyre og knoglemarv., Hvis guanidin anvendes, skal doserne være lave (5 til 10 mg/kg pr.dag, givet i tre til fire opdelte doser for at starte), og nøje overvågning af bivirkninger er nødvendig.

lægemidler, der undertrykker immunsystemet, kan bruges til at angribe den autoimmune natur af LEMS, men de har bivirkninger og øger modtageligheden for infektioner og muligvis kræft.

intravenøs immunoglobulin (IVIG) terapi kan bruges til at blokere bindingen af antistoffer.

disse behandlingsmuligheder skal overvejes nøje, og tæt opfølgning er nødvendig., Din læge eller MDA Care Center læge kan hjælpe dig med at afgøre, hvilke behandlinger der passer til dig.

hos personer med kræft behandles den primære malignitet også.

immunterapi

for personer, der har brug for yderligere terapi, er immunsuppression eller immunmodulering normalt det næste trin.

behandlingsmulighederne ligner dem, der diskuteres for MG (se Myasthenia Gravis Medical Management), hvor prednison og A .athioprin oftest bruges. Mycophenolatmofetil kan erstatte a .athioprin.,

Immunmoduleringsmuligheder inkluderer også intravenøs immunoglobulin (IVIG) og plasmaudveksling. Plasmaudveksling fjerner antistoffer fra blodet midlertidigt. IVIG foretrækkes normalt med fordele, der topper ved to til fire uger. IVIG terapi er hovedsagelig en injektion af uspecifik antistof (immunoglobulin), der kan arbejde ved at ringe ned immunsystemets produktion af sine egne antistoffer, ligesom varm luft fortæller en termostat at stoppe udpumpning af varme. Det menes også, at IVIG blokerer bindingen af antistoffer, såsom calciumkanalantistoffer, fra deres mål., Det fortynder sandsynligvis også antistofferne og andre immunsystemprodukter, der beskadiger celler. IVIG kan gives i kombination med andre immunterapier og som en bro, mens man venter på, at a .athioprin bliver effektiv.5

Share

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *