Medical Management
nie ma lekarstwa na zespół Lambert-Eaton mysathenic syndrome (LEMS), ponieważ naukowcy jeszcze nie zorientowali się, jak selektywnie zatrzymać atak autoimmunologiczny na terminalowe kanały wapniowe nerwów ruchowych i innych białek terminalowych nerwów kierowanych przez LEMS. Dlatego preferowane są leczenie objawowe osłabienia nerwowo-mięśniowego, które wynika z LEMS.,
blokery kanału potasowego
blokery kanału potasowego umożliwiają dłuższą aktywność elektryczną przechodzącą przez złącze nerwowo-mięśniowe1, zwiększając w ten sposób napływ wapnia do zakończenia nerwu i uwalnianie acetylocholiny. Dwa blokery kanału potasowego są zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych do leczenia LEMS.
Firdapse (znany również jako 3,4-diaminopirydyna, 3,4-DAP) został zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2018 roku do leczenia dorosłych LEMS i jest komercjalizowany przez Catalyst Pharmaceuticals., Preparat Firdapse był testowany w wielu badaniach klinicznych u osób dorosłych z LEMS. W badaniach mierzono wpływ produktu Firdapse na ilościowy wynik miastenii (skala oceniana przez lekarza stosowana do oceny osłabienia mięśni) oraz skalę Subject Global Impression scale (skalę, w której pacjenci oceniają ogólne wrażenie efektów leczenia). Pacjenci otrzymujący produkt Firdapse wykazali większą korzyść z zastosowania tych środków w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.,2
ruzurgi (amifamprydyna) została zatwierdzona przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 r.do leczenia LEMS u dzieci w wieku od 6 do 17 lat i jest komercjalizowana przez firmę farmaceutyczną Jacobus. Zatwierdzenie produktu Ruzurgi opierało się na danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z badania klinicznego 32 dorosłych z LEMS, danych dotyczących bezpieczeństwa od pacjentów pediatrycznych oraz danych modelowania farmakokinetycznego i symulacji., W badaniu skuteczności porównywano czas potrzebny osobie, aby wstać z krzesła, przejść trzy metry i powrócić na krzesło przez trzy kolejne okrążenia bez przerwy u pacjentów, którzy kontynuowali leczenie Ruzurgi, z tymi, którzy przeszli na placebo. Pacjenci, którzy kontynuowali leczenie produktem Ruzurgi, doświadczyli mniej upośledzenia niż pacjenci otrzymujący placebo; ponadto pacjenci, którzy przeszli na placebo, odczuwali osłabienie.3
Firdapse i Ruzurgi są znane z wywoływania napadów padaczkowych i nie powinny być stosowane u osób z napadami padaczkowymi w wywiadzie., Najczęstsze działania niepożądane obserwowane w badaniach klinicznych produktu Firdapse to uczucie pieczenia lub kłucia (parestezje), zakażenie górnych dróg oddechowych, ból brzucha, nudności, biegunka, ból głowy, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, ból pleców, nadciśnienie tętnicze i skurcze mięśni. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi w badaniach Ruzurgi były parestezje, bóle brzucha, niestrawność, zawroty głowy i nudności.2,3
inhibitory cholinoesterazy
najczęściej stosowanym inhibitorem cholinoesterazy jest pirydostygmina (Mestinon). Leki te spowalniają rozpad acetylocholiny.,4
inhibitory cholinoesterazy utrzymują acetylocholinę dłużej w węźle nerwowo-mięśniowym, ale także w autonomicznym układzie nerwowym (który kontroluje mimowolne funkcje organizmu). Czasami leki mogą powodować biegunkę, skurcze brzucha i / lub nadmierne śliny. W dużych dawkach mogą zwiększyć osłabienie. Lek Imodium można stosować w leczeniu biegunki wywołanej przez pirydostygminę.
inhibitory cholinoesterazy są zwykle tylko nieznacznie skuteczne dla LEMS, ale w rzadkich przypadkach mogą okazać się wystarczające do zarządzania chorobą.,
ponadto inhibitory cholinoesterazy, które są stosowane w miastenii (MG), są również stosowane w LEMS, aby pomóc w objawach poprzez utrzymywanie obecności acetylocholiny w złączu nerwowo-mięśniowym. Inhibitory cholinoesterazy blokują działanie acetylocholinoesterazy, enzymu rozkładającego acetylocholinę.
Inne metody
guanidyna, bloker kanałów potasowych, jest czasami stosowana w połączeniu z pirydostygminą, ale guanidynę unika się głównie ze względu na toksyczność, która może dotyczyć nerek i szpiku kostnego., W przypadku stosowania guanidyny, dawki powinny być małe (5 do 10 mg/kg mc. na dobę, podawane w trzech do czterech dawkach podzielonych) i konieczne jest ścisłe monitorowanie działań niepożądanych.
leki hamujące układ odpornościowy mogą być stosowane do atakowania autoimmunologicznego charakteru LEMS, ale mają skutki uboczne i zwiększają podatność na infekcje i, być może, raka.
leczenie immunoglobuliną dożylną (IVIG) może być stosowane w celu zablokowania wiązania przeciwciał.
te opcje leczenia należy dokładnie rozważyć i konieczne jest ścisłe monitorowanie., Lekarz lub lekarz MDA Care Center może pomóc w ustaleniu, które zabiegi są odpowiednie dla Ciebie.
u osób z nowotworami leczy się również nowotwór pierwotny.
terapia immunologiczna
dla osób, które wymagają dodatkowego leczenia, immunosupresja lub modulacja immunologiczna jest zwykle następnym krokiem.
opcje leczenia są podobne do tych omówionych dla MG (patrz Myasthenia Gravis Medical Management), z prednizonem i azatiopryną najczęściej stosowane. Mykofenolan mofetylu może być substytutem azatiopryny.,
opcje modulacji immunologicznej obejmują również dożylną immunoglobulinę (IVIG) i wymianę osocza. Wymiana osocza usuwa przeciwciała z krwi tymczasowo. IVIG jest zwykle preferowany, z korzyściami, które osiągają szczyt po dwóch do czterech tygodniach. Terapia IVIG jest zasadniczo wstrzyknięciem niespecyficznych przeciwciał (immunoglobulin), które mogą działać poprzez zmniejszanie produkcji własnych przeciwciał przez układ odpornościowy, podobnie jak ciepłe powietrze mówi termostatowi, aby przestał wypompowywać ciepło. Uważa się również, że IVIG blokuje wiązanie przeciwciał, takich jak przeciwciała kanału wapniowego, z ich celów., Prawdopodobnie również rozcieńcza przeciwciała i inne produkty układu odpornościowego, które uszkadzają komórki. IVIG można podawać w skojarzeniu z innymi immunoterapeutykami i jako pomost w oczekiwaniu na skuteczność azatiopryny.5