medicinsk hantering
det finns inget botemedel mot Lambert-Eaton mysathenic syndrom (LEMS), eftersom forskare ännu inte har räknat ut hur man selektivt stoppar den autoimmuna attacken på motornervterminala kalciumkanaler och andra nervterminalproteiner riktade mot LEMS. Därför gynnas symptomatiska behandlingar för neuromuskulär svaghet som härrör från LEMS.,
Kaliumkanalblockerare
Kaliumkanalblockerare tillåter den elektriska aktiviteten som passerar genom den neuromuskulära korsningen att fortsätta under en längre period1, vilket ökar kalciuminflödet i nervänden och frisättningen av acetylkolin. Två kaliumkanalblockerare är godkända i USA för att behandla LEMS.
Firdapse (även känd som 3,4-diaminopyridine, 3,4-DAP) godkändes av FDA i November 2018 för behandling av vuxna med LEMS och kommersialiseras av Katalysator Läkemedel., Firdapse testades i flera kliniska prövningar på vuxna som lever med LEMS. Studierna mätte effekten av Firdapse på den kvantitativa myasthenia Gravis-poängen (en läkare-rankad skala som används för att bedöma muskelsvaghet) och den ämnesvisa globala Impressionsskalan (en skala där patienterna betygsätter sitt helhetsintryck av effekterna av behandlingen). Patienter som fick Firdapse hade större nytta av dessa åtgärder jämfört med dem som fick placebo.,2
Ruzurgi (amifampridin) godkändes av US Food and Drug Administration (FDA) i maj 2019 för behandling av ärr hos barn 6 till 17 år och kommersialiseras av Jacobus Pharmaceutical Company. Godkännandet av Ruzurgi baserades på säkerhets-och effektdata från en klinisk studie på 32 vuxna med LEMS, säkerhetsdata från pediatriska patienter samt farmakokinetiska modellerings-och simuleringsdata., Effektstudien jämförde den tid det tar en person att stiga från en stol, gå tre meter och återgå till stolen i tre på varandra följande varv utan paus hos patienter som fortsatte på Ruzurgi till dem som bytte till placebo. Patienter som fortsatte med Ruzurgi upplevde mindre försämring än de som fick placebo; dessutom upplevde patienter som bytte till placebo en försvagning.3
Firdapse och Ruzurgi har varit kända för att orsaka kramper och bör inte ges till personer som tidigare haft kramper., De vanligaste biverkningarna som upplevdes i Firdapse kliniska prövningar var brännande eller stickande känsla (parestesi), övre luftvägsinfektion, buksmärta, illamående, diarré, huvudvärk, förhöjda leverenzymer, ryggsmärta, högt blodtryck och muskelspasmer. De vanligaste biverkningarna som sågs i ruzurgi-studierna var parestesier, buksmärta, matsmältningsbesvär, yrsel och illamående.2,3
kolinesterashämmare
den vanligaste kolinesterashämmaren är pyridostigmin (Mestinon). Dessa läkemedel saktar nedbrytningen av acetylkolin.,4
kolinesterashämmare håller acetylkolin runt längre vid den neuromuskulära förbindelsen men också i det autonoma nervsystemet (som kontrollerar ofrivilliga kroppsliga funktioner). Ibland kan drogerna orsaka diarré, magkramper och/eller överdriven saliv. Vid höga doser kan de öka svagheten. Imodium kan användas för att behandla diarré orsakad av pyridostigmin.
kolinesterashämmare är vanligtvis endast mildt effektiva för LEMS, men i sällsynta fall kan de visa sig vara tillräckliga för att hantera sjukdomen.,
dessutom används kolinesterashämmare som används i myasthenia gravis (MG) också i LEMS för att hjälpa till med symtom genom att bibehålla acetylkolins närvaro vid den neuromuskulära korsningen. Kolinesterashämmare blockerar verkan av acetylkolinesteras, enzymet som bryter ner acetylkolin.
andra tillvägagångssätt
guanidin, en kaliumkanalblockerare, används ibland tillsammans med pyridostigmin, men guanidin undviks oftast på grund av toxicitet som kan innebära njure och benmärg., Om guanidin används, bör doserna vara låga (5 till 10 mg/kg per dag, ges i tre till fyra uppdelade doser för att starta) och noggrann övervakning av biverkningar är nödvändig.
läkemedel som undertrycker immunsystemet kan användas för att attackera den autoimmuna naturen hos LEMS, men de har biverkningar och ökar mottagligheten för infektioner och eventuellt cancer.
intravenös immunoglobulin (IVIG) terapi kan användas för att blockera bindningen av antikroppar.
dessa behandlingsalternativ måste övervägas noggrant och noggrann uppföljning är nödvändig., Din läkare eller mda Care Center läkare kan hjälpa dig att avgöra vilka behandlingar som är lämpliga för dig.
hos patienter med cancer behandlas också primär malignitet.
immunterapi
för individer som behöver ytterligare behandling, immunosuppression eller immunmodulation är vanligtvis nästa steg.
behandlingsalternativen liknar dem som diskuterats för MG (se myasthenia Gravis Medical Management), där prednison och azatioprin oftast används. Mykofenolatmofetil kan ersätta azatioprin.,
Immunmoduleringsalternativ inkluderar även intravenöst immunglobulin (IVIG) och plasmautbyte. Plasmautbyte avlägsnar antikroppar från blodet tillfälligt. IVIG är vanligtvis att föredra, med fördelar som topp vid två till fyra veckor. IVIG-terapi är i huvudsak en injektion av ospecifik antikropp (immunoglobulin) som kan fungera genom att slå ner immunsystemets produktion av egna antikroppar, mycket som varm luft berättar en termostat för att sluta pumpa ut värme. Man tror också att IVIG blockerar bindningen av antikroppar, såsom kalciumkanalantikroppar, från deras mål., Det späder förmodligen också antikropparna och andra immunsystemprodukter som skadar celler. IVIG kan ges i kombination med andra immunoterapeuter och som en bro i väntan på att azatioprin blir effektiv.5