”Kuinka monta ihmistä lupasi parantaa viiden tai kymmenen vuoden kuluttua?”JDRF: n toimitusjohtaja Aaron Kowalski kysyy yleisöltä. Puolet käsistä nousee.
98 vuoden ajan olemme käyttäneet insuliinihoitoa tyypin 1 diabeteksen (T1D) oireiden hoitoon, mutta tautiin ei ole vieläkään parannuskeinoa., Viime paneelikeskustelu järjestetään NYSCF Research Institute, tutkijat, lääkärit, ja potilas kannattaa keskusteli viimeaikaisesta kehityksestä kohti parannuskeinoja T1D, mukaan lukien NYSCF on kehittää solu korvaushoito.
keskustelu oli moderaattorina Ben Goldberger (päätoimittaja, AIKA), ja esillä Jason Baker, MD (Lääketieteen apulaisprofessori, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Vanhempi Tutkimus Tutkija, NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (TOIMITUSJOHTAJA, JDRF), ja Carol Levy, MD (Johtaja, Mount Sinai Diabetes-Keskus).,
”olen ollut diabeetikko jo pari vuosikymmentä”, sanoi Mr. Goldberger, kuka on tämä yhteistä Drs. Baker, Kowalski, ja Maksu. Hän ilmaisi jännitystä kuulla tutkijat tekevät uraauurtavaa työtä, joista monet ovat kokeneet menetyksiä T1D itse.,
”tällä ryhmällä on huomattava määrä kokemusta, kiinnostuksen kohteita, taustoja ja erillisiä erikoisuuksia”, hän huomautti.
Nykyiset Hoidot
T1D, immuunijärjestelmä tekee virheen: se hyökkää terveitä, insuliinia tuottavia haiman beeta-soluja. Tämän vuoksi T1D-potilaiden on annettava omaa insuliinia, usein pistoksina. Jos olet T1D potilaiden, pitää kirjaa oman veren sokeria tasoilla, tiiviisti ruokavaliota, määrittää, kuinka paljon insuliinia pistät, ja sitten suorittaa menettely itse on vaikea hallita.,
Onneksi uusi teknologia tekee hoidon prosessi helpompaa. Esimerkiksi jatkuvaa verensokerin seurantaa (jossa anturi asetetaan ihon alle ja tarkistaa potilaan verensokeria viiden minuutin välein) on ollut peli-vaihtaja monille potilaille. Integrointi tämän teknologian osaksi järjestelmää kutsutaan ’suljettuja’ tai ’keinotekoinen haima voi olla jopa parempi—injektioita pois yhtälöstä kokonaan.,
”sinulla on insuliinipumppu, glukoosianturi ja algoritmi. Tietoja anturi menee pumpun, ja algoritmi kertoo pumpun, kuinka paljon insuliinia toimittaa,’ selitti Tohtori Maksun, jonka työ keskittyy optimoimalla järjestelmän. ”Monet diabeetikot ovat melko hyviä pitämään huolta verensokeristaan, mutta he eivät ole täydellisiä. Kukaan ei ole täydellinen. Silloin koneoppiminen voi todella ottaa vallan ja vapauttaa osan taakasta.”
Dr., Baker painotti, että vaikka uudet teknologiat näyttävät paljon hyötyjä, jokainen potilas on erilainen, eivätkä nämä hoidot ole välttämättä yksikokoisia.
”olen ehdottomasti rakastaja tekniikka, mutta en usko, että teknologinen kehitys ei todellakaan sovi kaikille,” hän lisäsi. ”On kaunis asia, että ihmiset voivat valita ja valita, minkä järjestelmän he haluaisivat. Tekniikan kanssa on päästy pitkälle, mutta matkaa on vielä paljon.,”
Kohti Parannuskeinoja
Vaikka on olemassa monia jännittäviä tekniikoita auttaa T1D hallinta, perimmäisenä tavoitteena on saavuttaa parannuskeinoja. NYSCF on matkalla sinne kantasolujen kanssa, jota tohtori Johannesson johtaa.
”mitä teemme laboratoriossa on ottaa potilaan ihosoluja tai verisoluja, ja käytämme kehittynyttä robottijärjestelmäämme kantasolujen luomiseen”, Hän selitti. ”Muutat ne haiman beetasoluiksi ja siirrät ne takaisin potilaalle.”
Se kuulostaa yksinkertaiselta, mutta koska T1D on autoimmuunisairaus, immuunijärjestelmä on edelleen hyökätä uusia soluja. Miten tutkijat voivat naamioida rogue-immuunijärjestelmän beetasolut?
”ideana oli käyttää genomin muokkausta, jonka avulla voi mennä solujen DNA: han ja muokata sitä hyvin täsmällisesti”, Johannesson kuvaili., ”Joten, voit ottaa pois geenejä, voit lisätä geenejä, voit hallita mitä geenejä ilmaistaan-se on todella ilmiömäisen voimakas tekniikka. Tässä ajatuksena oli muokata kantasoluja siten, että ne eivät enää näkyisi immuunijärjestelmässä.”
Tällä tavalla, kun muutettu kantasolut muuttuvat beta-solut ja istutetaan potilaan, ne olisi olennaisesti olla naamioitu immuunijärjestelmä.,
Cell therapies on palkattu hoitamaan T1D ennen — jotkut potilaat ovat saaneet luoto elinsiirtojen ryhmien haiman solujen kuolleen elinten luovuttaja. Mutta kuten tri Kowalski totesi, tätä hoitoa rajoittaa elinten luovuttajien määrä.
”luodonsiirtoja on tehty noin 5 000, kaikki viimeisen noin 20 vuoden aikana. Yhdysvalloissa on vuosittain 30-40 000 uutta T1D-diagnoosia. Sinulla on siis valtava kysyntä-ja tarjontakysymys. Sinun täytyy ottaa se, mitä laboratoriossa tapahtuu ja skaalata se ylös. Se on sovitettava kaikkiin., Siksi kyvyt täällä ovat niin tyrmääviä.”
Tri Kowalski myös ilmaisi, että parannuskeinoja voi tulla eri muodoissa, ja siellä on paljon, mitä odottaa tulevaisuudessa.
”tarina tässä uraauurtava työ, joka tapahtuu — se, että tämä joukkue on katalysoivat — osoittaa, että ei ole yksittäinen lähestymistapa, mutta se lupaus, että työ on hyvin, hyvin todellinen.”
Katso kohokohdat paneelista: