«Hvor mange mennesker som var lovet en kur innen fem eller ti år?»JDRF administrerende DIREKTØR Aron Kowalski ber publikum. Halvparten hendene gå opp.
For 98 år, har vi brukt insulin terapi for å behandle symptomene på type 1-diabetes (T1D), men det er fortsatt ingen kur for sykdommen., På en nylig paneldebatt holdt på NYSCF Research Institute, forskere, klinikere, og pasienten talsmenn diskutert de siste fremskritt mot kurer for T1D, inkludert NYSCF arbeid for å utvikle en celle erstatning terapi.
diskusjonen ble moderert av Ben Goldberger (redaktør, TID), og omtalt Jason Baker, MD (Assisterende Professor i Medisin, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior Forskning Etterforsker, Den NYSCF Research Institute), Aron, Kowalski, PhD (President og CEO, JDRF), og Carol Levy, MD (Leder, Mount Sinai Diabetes Center).,
«jeg har vært en diabetiker for et par tiår nå,» sa Mr. Goldberger, som har dette til felles med Drs. Baker, Kowalski, og Levy. Han uttrykte sin begeistring å høre fra forskere gjør banebrytende arbeid, mange av dem har opplevd toll av T1D seg selv.,
«Denne gruppen har en bemerkelsesverdig utvalg av erfaring, interesser, bakgrunner og forskjellige spesialiteter,» han sa.
Nåværende Behandlinger
I T1D, immunforsvaret gjør en feil: det angrep sunn, insulin-produserende bukspyttkjertelen beta cellene. På grunn av dette, T1D pasienter må administrere sine egne insulin, ofte gjennom injeksjoner. Hvis du er en T1D pasienten, holde styr på din egen blod sukker nivåer, tett oppfølging av din diett, å bestemme hvor mye insulin for å injisere, og deretter utføre prosedyren selv er mye å administrere.,
Heldigvis, ny teknologi, noe som gjør behandlingen prosessen enklere. For eksempel, konstant glukose overvåking (som en sensor som er plassert under huden og sjekker pasientens blod sukker nivåer hver fem minutter), har vært et spill veksler for mange pasienter. Integrering av denne teknologien inn i et system som kalles en «lukket sløyfe» eller en «kunstig bukspyttkjertel’ kan bli enda bedre—ta injeksjoner ut av ligningen helt.,
«Du har fått en insulin pumpe, en glukose sensor, og en algoritme. Data fra sensoren går til pumpen, og algoritmen forteller pumpe hvor mye insulin for å levere,’ forklarte Dr. Levy, som arbeidet fokuserer på å optimalisere dette systemet. «Mange personer med diabetes er ganske flinke til å ta vare på deres blod sukker, men de er ikke perfekte. Ingen er perfekte. Så det er der machine learning kan virkelig ta over og avlaste noe av byrden.»
Dr., Baker understreket at mens nye teknologier vise en rekke fordeler, alle pasienter er forskjellige, og disse behandlingene er ikke nødvendigvis one-size-fits-all.
«jeg er en klar tilhengere av teknologi, men jeg tror ikke at en teknologisk utvikling er virkelig kommer til å passe alle sammen,» la han til. «Det er en vakker ting for folk å være i stand til å plukke og velge hvilket system de ønsker. Jeg tror vi har kommet langt med teknologien, men det er fortsatt en lang vei å gå.,»
Mot Kurer
Mens det er mange spennende teknologier hjelpe i T1D ledelse, det ultimate målet er å nå kurer. NYSCF er på et oppdrag for å få det med stamceller, en innsats som Dr. Johannesson er ledende.
«Det vi gjør i laboratoriet er å ta pasientens hud celler eller blod celler, og vi bruker våre avansert robot-systemet til å lage stamceller,» forklarte han. «Du endre dem i bukspyttkjertelen beta cellene, og deretter kan du flytte dem tilbake til pasienten.»
Det høres enkelt nok, men siden T1D er en autoimmun sykdom, immunforsvaret vil fortsatt angripe nye celler. Hvordan kan forskere skjule beta-celler fra rogue immunforsvaret?
«Den ideen vi kom opp med var å bruke genom redigering, som gir deg mulighet til å gå inn i cellene’ DNA og endre det i svært presise måter,» Dr. Johannesson beskrevet., «Så, du kan ta ut gener, kan du legge til gener, kan du kontrollere hvilke gener som blir uttrykt — det er egentlig en veldig kraftig teknologi. Og ideen her var å endre stamceller på en måte som de ville blitt mindre synlig for immunforsvaret.»
Denne måten, når de endrede stamceller er slått inn i beta-cellene og transplantert inn en pasient, og de vil i hovedsak være kamuflert fra immunsystemet.,
Cell behandlingsformer har vært brukt til å behandle T1D før — noen pasienter har mottatt holmen transplantasjoner av grupper av bukspyttkjertelen celler organ fra en avdød donor. Men som Dr. Kowalski nevnt, denne behandlingen er begrenset med antall organ givere tilgjengelig.
«Det har vært om lag 5000 holmen transplantasjoner, alle i de siste 20 år eller så. Det er 30 – 40 000 og nye T1D diagnoser i USA hvert år. Så, har du et stort tilbud og etterspørsel problemet. Du trenger å ta hva som skjer i laboratoriet, og deretter skalere det opp. Du må gjøre det som gjelder for alle., Det er derfor muligheter her er så fantastisk.»
Dr. Kowalski også uttrykk for at behandling kan komme i ulike former, og det er mye å se frem til i fremtiden.
«historien her av det banebrytende arbeidet som skjer — at dette teamet har catalyzed — viser at det er ingen entall tilnærming, men at løftet av det arbeidet som er veldig, veldig ekte.»
Sjekk ut høydepunktene fra panelet: