“How many people were promised a cure within five or ten years?”O CEO da JDRF, Aaron Kowalski, pergunta ao público. Metade das mãos sobe.durante 98 anos, usamos a terapêutica com insulina para tratar os sintomas da diabetes tipo 1 (T1D), mas ainda não há cura para a doença., Num recente painel de discussão realizado no Instituto de investigação NYSCF, cientistas, médicos e defensores dos doentes discutiram os últimos progressos no sentido da cura para a DT1, incluindo o trabalho do NYSCF para desenvolver uma terapia de substituição celular.
O debate foi moderado por Ben Goldberger (editor executivo, TEMPO), e contou com Jason Baker, (MD, Professor Assistente de Medicina Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Sênior de Pesquisa do Investigador, O NYSCF Instituto de Pesquisa), Aaron Kowalski, PhD (Presidente e CEO da JDRF), e Carol Levy, MD (Diretor, o Monte Sinai Diabetes Center).,
“eu tenho sido um diabético por um par de décadas agora”, disse Goldberger, que tem isso em comum com os Drs. Baker, Kowalski, e Levy. Ele expressou sua emoção para ouvir de pesquisadores fazendo trabalho pioneiro, muitos dos quais experimentaram o preço do próprio T1D.,
“Este grupo tem uma notável gama de experiências, interesses, origens e especialidades distintas”, ele observou.o sistema imunitário comete um erro: ataca células beta pancreáticas saudáveis e produtoras de insulina. Devido a isto, os doentes com DT1 devem administrar a sua própria insulina, muitas vezes através de injecções. Se for um doente com DT1, mantenha o controlo dos seus próprios níveis de açúcar no sangue, monitorize cuidadosamente a sua dieta, determine a quantidade de insulina a injectar e, em seguida, execute o procedimento por si próprio é muito para controlar.,
Felizmente, as novas tecnologias estão tornando o processo de tratamento mais fácil. Por exemplo, a monitorização constante da glicose (em que um sensor é colocado sob a pele e verifica os níveis de açúcar no sangue de um paciente a cada cinco minutos) tem sido uma mudança de jogo para muitos pacientes. A integração desta tecnologia num sistema denominado “ciclo fechado” ou “pâncreas artificial” pode ser ainda melhor—retirar completamente as injecções da equação.,você tem uma bomba de insulina, um sensor de glicose e um algoritmo. Os dados do sensor vão para a bomba, e o algoritmo diz à Bomba quanto insulina deve fornecer”, explicou o Dr. Levy, cujo trabalho se concentra em otimizar este sistema. “Muitas pessoas com diabetes são muito boas em cuidar de seu açúcar no sangue, mas eles não são perfeitos. Ninguém é perfeito. Então é aí que a aprendizagem de máquinas pode realmente assumir e aliviar um pouco do fardo.”
Dr., Baker salientou que, enquanto as novas tecnologias mostram um monte de benefícios, cada paciente é diferente, e estes tratamentos não são necessariamente Tamanho único-fits-all.”sou definitivamente um amante da tecnologia, mas não acho que um avanço tecnológico vai realmente caber a todos”, acrescentou. “É uma coisa bonita para as pessoas serem capazes de escolher e escolher o sistema que gostariam. Acho que percorremos um longo caminho com a tecnologia, mas ainda há um longo caminho a percorrer.,”
Toward Cures
While there are many exciting technologies aiding in T1D management, the ultimate goal is to reach cures. NYSCF está em uma missão para chegar lá com células estaminais, um esforço que o Dr. Johannesson está liderando.
“O que fazemos no laboratório é pegar células de pele ou células sanguíneas pacientes, e usamos nosso sistema robótico avançado para criar células estaminais”, explicou. “Você transforma isso em células beta pancreáticas e depois transplanta-as de volta para o paciente.”
soa bastante simples, mas como T1D é uma doença auto-imune, o sistema imunológico ainda vai atacar as novas células. Como podem os investigadores disfarçar as células beta do sistema imunitário rebelde?
“a ideia que surgiu foi a de usar a edição do genoma, o que lhe permite entrar no ADN das células e modificá-lo de formas muito precisas”, descreveu o Dr. Johannesson., “Então, você pode tirar genes, você pode adicionar genes, você pode controlar quais genes estão sendo expressos-é realmente uma tecnologia fenomenalmente poderosa. E a idéia aqui era modificar as células-tronco de uma maneira que elas se tornassem menos visíveis para o sistema imunológico.”
desta forma, quando as células estaminais modificadas são transformadas em células beta e transplantadas em um paciente, elas seriam essencialmente camufladas do sistema imunológico.,alguns doentes receberam transplantes de Ilhéus de grupos de células pancreáticas de um dador de órgãos falecido. Mas como o Dr. Kowalski observou, esta terapia é limitada pelo número de dadores de órgãos disponíveis.
“houve cerca de 5.000 transplantes de Ilhéus, todos nos últimos 20 ou mais anos. Há 30 a 40 mil novos diagnósticos de T1D nos EUA todos os anos. Então, você tem um enorme problema de oferta e demanda. Tens de pegar no que se passa no laboratório e aumentá-lo. Tens de tornar isto aplicável a toda a gente., É por isso que as capacidades aqui são tão impressionantes.”
o Dr. Kowalski também expressou que a cura pode vir em diferentes formas, e há muito a olhar para frente no futuro.
“a história aqui do trabalho pioneiro que está acontecendo — que esta equipe catalisou-mostra que não há uma abordagem singular, mas que a promessa do trabalho é muito, muito real.”
confira os destaques do painel: