„câți oameni li s-a promis o cură în cinci sau zece ani?”CEO-ul JDRF, Aaron Kowalski, întreabă publicul. Jumătate din mâini se ridică.timp de 98 de ani, am folosit terapia cu insulină pentru a trata simptomele diabetului de tip 1 (T1D), dar nu există încă nici un tratament pentru boală., La o discuție recentă a avut loc la Institutul de cercetare NYSCF, oamenii de știință, clinicienii și avocații pacienților au discutat cele mai recente progrese către cure pentru T1D, inclusiv activitatea NYSCF de a dezvolta o terapie de substituție celulară.
discuția A fost moderată de către Ben Goldberger (director executiv, TIMP), și prezentate Jason Baker, MD (Profesor Asistent de Medicina, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, Doctorat (Cercetare Senior Investigator, NYSCF Institutul de Cercetare), Aaron Kowalski, Doctorat (Președinte și CEO, JDRF), și Carol Levy, MD (Director, Muntele Sinai Diabet Centru).,
„am fost un diabetic pentru un cuplu de zeci de ani acum,” a declarat Domnul Goldberger, care are în comun cu Dr. Baker, Kowalski, și Levy. El și-a exprimat entuziasmul de a auzi de la cercetători care fac munca de pionierat, dintre care mulți au experimentat taxa de T1D ei înșiși.,
„acest grup are o gamă remarcabilă de experiență, interese, medii și specialități distincte”, a remarcat el.în T1D, sistemul imunitar face o greșeală: atacă celulele beta pancreatice sănătoase, producătoare de insulină. Din această cauză, pacienții cu T1D trebuie să își administreze propria insulină, adesea prin injecții. Dacă sunteți un pacient T1D, urmărirea propriilor niveluri de zahăr din sânge, monitorizarea atentă a dietei dvs., determinarea cantității de insulină pe care trebuie să o injectați și apoi efectuarea procedurii pe cont propriu este o mulțime de gestionat.,
din Fericire, noile tehnologii sunt de a face procesul de tratament mai ușor. De exemplu, monitorizarea constantă a glucozei (în care un senzor este plasat sub piele și verifică nivelul de zahăr din sânge al pacientului la fiecare cinci minute) a fost un schimbător de joc pentru mulți pacienți. Integrarea acestei tehnologii într—un sistem numit „buclă închisă” sau „pancreas artificial” poate fi chiar mai bună-luând injecții din ecuație cu totul.,
” aveți o pompă de insulină, un senzor de glucoză și un algoritm. Datele de la senzor merge la pompa, si algoritmul spune pompă cât de mult insulină pentru a livra, a explicat Dr. Levy, a căror activitate se concentrează pe optimizarea acestui sistem. „Multe persoane cu diabet sunt destul de bune să aibă grijă de glicemia lor, dar nu sunt perfecte. Nimeni nu este perfect. Deci, aici învățarea automată poate prelua cu adevărat și poate ușura o parte din povară.”
Dr., Baker a subliniat că, în timp ce noile tehnologii arată o mulțime de beneficii, fiecare pacient este diferit, iar aceste tratamente nu sunt neapărat o singură dimensiune-fits-all.
„sunt un iubitor clar al tehnologiei, dar nu cred că un progres tehnologic se va potrivi cu adevărat tuturor”, a adăugat el. „Este un lucru frumos pentru oameni să poată alege și alege ce sistem ar dori. Cred că am parcurs un drum lung cu tehnologia, dar există încă un drum lung de parcurs.,”
spre Cure
deși există multe tehnologii interesante care ajută la gestionarea T1D, scopul final este de a ajunge la cure. NYSCF este într-o misiune de a ajunge acolo cu celule stem, un efort pe care Dr.Johannesson îl conduce.”ceea ce facem în laborator este să luăm celule ale pielii pacientului sau celule sanguine și folosim sistemul nostru robotizat avansat pentru a crea celule stem”, a explicat el. „Le schimbi în celule beta pancreatice și apoi le transplantezi înapoi la pacient.”
sună destul de simplu, dar din moment ce T1D este o boala autoimuna, sistemul imunitar va mai ataca noi celule. Cum pot cercetătorii să deghizeze celulele beta din sistemul imunitar necinstit?
„ideea cu care am venit a fost să folosim editarea genomului, care vă permite să intrați în ADN-ul celulelor și să îl modificați în moduri foarte precise”, a descris Dr.Johannesson., „Deci, puteți scoate gene, puteți adăuga gene, puteți controla care gene sunt exprimate — este într-adevăr o tehnologie fenomenal de puternică. Și ideea aici a fost de a modifica celulele stem într-un mod care ar deveni mai puțin vizibile pentru sistemul imunitar.în acest fel, atunci când celulele stem modificate sunt transformate în celule beta și transplantate într-un pacient, acestea ar fi în esență camuflate din sistemul imunitar.,
terapiile celulare au fost folosite pentru a trata T1D înainte — unii pacienți au primit transplanturi de insule de grupuri de celule pancreatice de la un donator de organe decedat. Dar, după cum a menționat dr. Kowalski, această terapie este limitată de numărul de donatori de organe disponibili.
” au fost aproximativ 5.000 de transplanturi de insule, toate în ultimii 20 de ani. Există 30-40,000 noi diagnostice T1D în SUA în fiecare an. Deci, aveți o problemă uriașă de cerere și ofertă. Trebuie să iei ce se întâmplă în laborator și apoi să-l mărești. Trebuie să o faci aplicabilă tuturor., De aceea capacitățile de aici sunt atât de uimitoare.”
Dr. Kowalski exprimat, de asemenea, că vindecă pot veni în diferite forme, și există o mulțime de a aștept cu nerăbdare să în viitor.
„povestea aici a muncii de pionierat care se întâmplă — pe care această echipă a catalizat — o-arată că nu există o abordare singulară, ci că promisiunea lucrării este foarte, foarte reală.”
Check out scoate în evidență din panoul: