„Wie viele Menschen wurden versprochen, eine Heilung innerhalb von fünf oder zehn Jahren?“JDRF CEO Aaron Kowalski, fragt das Publikum. Die Hälfte der Hände geht hoch.
Seit 98 Jahren verwenden wir Insulintherapie, um die Symptome von Typ-1-Diabetes (T1D) zu behandeln, aber es gibt immer noch keine Heilung für die Krankheit., Bei einer kürzlich im NYSCF Research Institute abgehaltenen Podiumsdiskussion diskutierten Wissenschaftler, Kliniker und Patientenvertreter die neuesten Fortschritte bei der Heilung von T1D, einschließlich der Arbeit von NYSCF an der Entwicklung einer Zellersatztherapie.
Die Diskussion wurde moderiert von Ben Goldberger (executive editor, die ZEIT), und featured Jason Baker, MD (Assistant Professor of Medicine, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior Research Investigator, Der NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (Präsident und CEO von JDRF) und Carol Levy, MD (Direktor des Mount Sinai Diabetes Center).,
„Ich bin jetzt seit ein paar Jahrzehnten Diabetiker“, sagte Herr Goldberger, der dies gemeinsam mit Drs. Baker, Kowalski und Levy. Er drückte seine Aufregung aus, von Forschern zu hören, die Pionierarbeit leisten, von denen viele den Tribut von T1D selbst erlebt haben.,
„Diese Gruppe hat eine Bemerkenswerte Reihe von Erfahrungen, Interessen, Hintergründe und verschiedene Spezialitäten“, sagte er.
Aktuelle Behandlungen
Bei T1D macht das Immunsystem einen Fehler: Es greift gesunde, insulinproduzierende Betazellen der Bauchspeicheldrüse an. Aus diesem Grund müssen T1D-Patienten ihr eigenes Insulin verabreichen, oft durch Injektionen. Wenn Sie ein T1D-Patient sind, verfolgen Sie Ihren eigenen Blutzuckerspiegel, überwachen Sie Ihre Ernährung genau, bestimmen Sie, wie viel Insulin injiziert werden soll, und führen Sie das Verfahren dann selbst durch.,
Glücklicherweise erleichtern die neuen Technologien den Behandlungsprozess. Zum Beispiel war die ständige Glukoseüberwachung (bei der ein Sensor unter die Haut gelegt wird und der Blutzuckerspiegel eines Patienten alle fünf Minuten überprüft wird) für viele Patienten ein entscheidender Faktor. Die Integration dieser Technologie in ein System, das als „Closed Loop“ oder „künstliche Bauchspeicheldrüse“ bezeichnet wird, kann noch besser sein—Injektionen aus der Gleichung herausnehmen.,
“ Sie haben eine Insulinpumpe, einen Glukosesensor und einen Algorithmus. Daten vom Sensor gehen an die Pumpe, und der Algorithmus sagt der Pumpe, wie viel Insulin zu liefern ist“, erklärte Dr. Levy, dessen Arbeit sich auf die Optimierung dieses Systems konzentriert. „Viele Menschen mit Diabetes sind ziemlich gut darin, auf ihren Blutzucker aufzupassen, aber sie sind nicht perfekt. Niemand ist perfekt. Hier kann maschinelles Lernen wirklich etwas von der Last übernehmen und entlasten.“
Dr., Baker betonte, dass, während neue Technologien viele Vorteile zeigen, jeder Patient anders ist, und diese Behandlungen sind nicht unbedingt one-size-fits-all.
„Ich bin ein definitiver Liebhaber der Technologie, aber ich glaube nicht, dass ein technologischer Fortschritt wirklich zu jedem passt“, fügte er hinzu. „Es ist eine schöne Sache für die Menschen, auswählen zu können, welches System sie möchten. Ich denke, wir haben mit der Technologie einen langen Weg zurückgelegt, aber es ist noch ein langer Weg vor uns.,“
In Richtung Kuren
Obwohl es viele aufregende Technologien gibt, die das T1D-Management unterstützen, besteht das ultimative Ziel darin, Kuren zu erreichen. NYSCF ist auf der Mission, mit Stammzellen dorthin zu gelangen, eine Anstrengung, die Dr. Johannesson leitet.
„Was wir im Labor tun, ist, Hautzellen oder Blutzellen des Patienten zu entnehmen, und wir verwenden unser fortschrittliches Robotersystem, um Stammzellen zu erzeugen“, erklärte er. „Sie verwandeln diese in Betazellen der Bauchspeicheldrüse und verpflanzen sie dann wieder in den Patienten.“
Es klingt einfach genug, aber da T1D eine Autoimmunerkrankung ist, greift das Immunsystem immer noch die neuen Zellen an. Wie können Forscher die Betazellen vor dem schurkischen Immunsystem verbergen?
„Die Idee, die wir uns ausgedacht haben, war die Verwendung der Genombearbeitung, mit der Sie in die DNA der Zellen gelangen und diese sehr präzise modifizieren können“, beschrieb Dr. Johannesson., „Sie können also Gene herausnehmen, Gene hinzufügen, steuern, welche Gene exprimiert werden — es ist wirklich eine phänomenal leistungsstarke Technologie. Und die Idee hier war, die Stammzellen so zu modifizieren, dass sie für das Immunsystem weniger sichtbar werden.“
Auf diese Weise würden die modifizierten Stammzellen, wenn sie in Betazellen umgewandelt und in einen Patienten transplantiert werden, im Wesentlichen vor dem Immunsystem getarnt.,
Zur Behandlung von T1D wurden bereits zuvor Zelltherapien angewendet — einige Patienten erhielten eine Inseltransplantation von Gruppen von Bauchspeicheldrüsenzellen von einem verstorbenen Organspender. Aber wie Dr. Kowalski bemerkte, ist diese Therapie durch die Anzahl der verfügbaren Organspender begrenzt.
“ Es gab ungefähr 5,000 Insel Transplantationen, alle in den letzten 20 oder so Jahren. Es gibt 30-40.000 neue T1D-Diagnosen in den USA jedes Jahr. Sie haben also ein riesiges Angebot und Nachfrage Problem. Sie müssen nehmen, was im Labor vor sich geht und es dann skalieren. Sie müssen es für alle anwendbar machen., Deshalb sind die Fähigkeiten hier so atemberaubend.“
Dr. Kowalski äußerte auch, dass Kuren in verschiedenen Formen kommen können, und es gibt eine Menge in der Zukunft zu freuen.
“ Die Geschichte hier von der Pionierarbeit, die dieses Team katalysiert hat, zeigt, dass es keinen singulären Ansatz gibt, sondern dass das Versprechen der Arbeit sehr, sehr real ist.“
Schauen Sie sich die highlights aus dem panel: