“JDRF CEO Aaron Kowalski vraagt het publiek. De helft van de handen gaat omhoog.
gedurende 98 jaar hebben we insulinetherapie gebruikt om de symptomen van type 1 diabetes (T1D) te behandelen, maar er is nog steeds geen genezing voor de ziekte., Tijdens een recente paneldiscussie op het NYSCF Onderzoeksinstituut bespraken wetenschappers, clinici en pleitbezorgers van patiënten de laatste vooruitgang naar behandelingen voor T1D, inclusief NYSCF ‘ s werk om een celvervangingstherapie te ontwikkelen.de discussie werd gemodereerd door Ben Goldberger (executive editor, TIME), met Jason Baker, MD (Assistant Professor Of Medicine, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior research Investigator, the NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (President en CEO, JDRF), en Carol Levy, MD (Director, Mount Sinai Diabetes Center).,
decennia nu,”zei de Heer Goldberger, die dit gemeen heeft met Drs. Baker, Kowalski en Levy. Hij sprak zijn opwinding uit om te horen van onderzoekers die baanbrekend werk doen, van wie velen de tol van T1D zelf hebben ervaren.,
” Deze groep heeft een opmerkelijke waaier van ervaring, interesses, achtergronden, en verschillende specialiteiten,” merkte hij op.
huidige behandelingen
bij T1D maakt het immuunsysteem een fout: het valt gezonde, insulineproducerende bètacellen in de pancreas aan. Daarom moeten T1D-patiënten hun eigen insuline toedienen, vaak via injecties. Als u een T1D patiënt, het bijhouden van uw eigen bloedsuikerspiegel, nauw toezicht op uw dieet, bepalen hoeveel insuline te injecteren, en vervolgens het uitvoeren van de procedure zelf is veel om te beheren.,
gelukkig maken de nieuwe technologieën het behandelingsproces gemakkelijker. Bijvoorbeeld, constante glucose controle (waarbij een sensor wordt geplaatst onder de huid en controleert de bloedsuikerspiegel van een patiënt elke vijf minuten) is een game changer voor veel patiënten. Integratie van deze technologie in een systeem genaamd een ‘gesloten lus’ of een ‘kunstmatige alvleesklier’ kan nog beter—het nemen van injecties uit de vergelijking helemaal.,
” u hebt een insulinepomp, een glucosesensor en een algoritme. Gegevens van de sensor gaan naar de pomp, en het algoritme vertelt de pomp hoeveel insuline te leveren,’ legde Dr.Levy, wiens werk zich richt op het optimaliseren van dit systeem. “Veel mensen met diabetes zijn heel goed in het verzorgen van hun bloedsuiker, maar ze zijn niet perfect. Niemand is perfect. Dus dat is waar machine learning echt kan overnemen en een deel van de last kan verlichten.”
Dr., Baker benadrukte dat terwijl nieuwe technologieën veel voordelen laten zien, elke patiënt anders is, en deze behandelingen zijn niet per se one-size-fits-all.”I’ m a definite lover of technology, but I don ’t think that a technological advancement is really going to fit everybody,” voegde hij eraan toe. “Het is mooi voor mensen om te kunnen kiezen welk systeem ze willen. Ik denk dat we een lange weg hebben afgelegd met de technologie, maar er is nog een lange weg te gaan.,”
towards kuren
hoewel er veel opwindende technologieën zijn die helpen bij T1D-beheer, is het uiteindelijke doel om kuren te bereiken. NYSCF is op een missie om daar te komen met stamcellen, een inspanning die Dr.Johannesson leidt.
” wat we doen in het lab is nemen patiënt huidcellen of bloedcellen, en we gebruiken ons geavanceerde robotsysteem om stamcellen te creëren,” legde hij uit. “Die verander je in bètacellen van de alvleesklier en dan transplanteer je ze terug naar de patiënt.”
kan behandelen het klinkt eenvoudig genoeg, maar aangezien T1D een auto-immuunziekte is, zal het immuunsysteem de nieuwe cellen nog steeds aanvallen. Hoe kunnen onderzoekers de bètacellen vermommen van het malafide immuunsysteem?
“Het idee dat we bedachten was om genoombewerking te gebruiken, waardoor je in het DNA van de cellen kunt gaan en het op zeer precieze manieren kunt wijzigen,” beschreef Dr.Johannesson., “Dus, je kunt genen verwijderen, Je kunt genen toevoegen, Je kunt controleren welke genen worden uitgedrukt — het is echt een fenomenaal krachtige technologie. Het idee was om de stamcellen zo te wijzigen dat ze minder zichtbaar zouden worden voor het immuunsysteem.”
op deze manier, wanneer de gemodificeerde stamcellen worden omgezet in bètacellen en getransplanteerd in een patiënt, zouden ze in wezen worden gecamoufleerd uit het immuunsysteem.,
celtherapieën zijn gebruikt om T1D te behandelen voordat-sommige patiënten hebben eilandjes transplantaties van groepen pancreascellen van een overleden orgaandonor gekregen. Maar zoals Dr. Kowalski opmerkte, wordt deze therapie beperkt door het aantal beschikbare orgaandonoren.
” in de afgelopen 20 jaar zijn ongeveer 5.000 eilandjes getransplanteerd. Er zijn 30 – 40.000 nieuwe T1D diagnoses in de V. S. elk jaar. Je hebt dus een enorm vraag-en aanbodprobleem. Je moet nemen wat er in het lab gebeurt en het dan opschalen. Je moet het toepasbaar maken voor iedereen., Daarom zijn de mogelijkheden hier zo verbluffend.”
Dr. Kowalski heeft ook gezegd dat kuren in verschillende vormen kunnen komen, en dat er veel is om naar uit te kijken in de toekomst.
” Het verhaal hier van het baanbrekende werk dat gebeurt — dat dit team heeft gekatalyseerd-laat zien dat er geen enkele benadering is, maar dat de belofte van het werk zeer, zeer reëel is.”
bekijk de hoogtepunten in het paneel: