„Kolik lidí bylo slíbeno lék během pěti nebo deseti let?“Generální ředitel JDRF Aaron Kowalski se ptá publika. Polovina rukou jde nahoru.
po dobu 98 let jsme použili inzulinovou terapii k léčbě příznaků diabetu 1. typu (T1D), ale stále neexistuje lék na onemocnění., Na nedávné panelové diskusi, která se konala ve Výzkumném ústavu NYSCF, vědci, klinici a obhájci pacientů diskutovali o nejnovějším pokroku v léčbě T1D, včetně práce NYSCF na vývoji buněčné substituční terapie.
diskuse moderoval Ben Goldberger (výkonný redaktor, ČAS), a vystupoval Jason Baker, MD (Asistent Profesor Medicíny, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, Ph.d. (Výzkumný Vyšetřovatel, NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, Ph.d. (Prezident a generální ŘEDITEL, JDRF), a Carol Levy, MD (Ředitele, Mount Sinai Diabetes Center).,
„byl jsem diabetik na pár desetiletí,“ řekl Pan Goldberger, kdo má tohle společného s Drs. Baker, Kowalski, a Poplatku. Vyjádřil své vzrušení, když slyšel od vědců, kteří dělají průkopnickou práci, z nichž mnozí zažili mýtné T1D sami.,
„tato skupina má pozoruhodnou škálu zkušeností, zájmů, pozadí a odlišných specialit,“ poznamenal.
současná léčba
v T1D dělá imunitní systém chybu: napadá zdravé pankreatické beta buňky produkující inzulín. Z tohoto důvodu musí pacienti s T1D podávat svůj vlastní inzulín, často injekcemi. Pokud jste pacient T1D, sledovat své vlastní hladiny cukru v krvi, pečlivě sledovat svůj jídelníček, určení, kolik inzulínu aplikovat, a pak provádění postupu sami je hodně zvládnout.,
Naštěstí, nové technologie dělají léčba proces jednodušší. Například, neustálé monitorování glukózy (ve které je senzor umístěn pod kůži a kontroluje hladinu cukru v krvi pacienta každých pět minut) má to být hra měnič pro mnoho pacientů. Integrace této technologie do systému, nazývá se uzavřená smyčka „nebo“ umělé slinivky břišní může být ještě lepší—s injekcí z rovnice úplně.,
“ máte inzulínovou pumpu, glukózový senzor a algoritmus. Data ze senzoru jde do čerpadla, a algoritmus řekne, čerpadlo, kolik inzulínu dodat,‘ vysvětlil Dr. Levy, jehož práce se zaměřuje na optimalizaci tohoto systému. „Mnoho lidí s diabetem je docela dobré v péči o jejich hladinu cukru v krvi, ale nejsou dokonalé. Nikdo není dokonalý. Takže to je místo, kde strojové učení může skutečně převzít a zmírnit část břemene.“
Dr., Baker zdůraznil, že zatímco nové technologie vykazují mnoho výhod, každý pacient je jiný a tato léčba nemusí být nutně univerzální.“jsem jednoznačným milovníkem technologií, ale nemyslím si, že by technologický pokrok opravdu vyhovoval všem,“ dodal. „Je to krásná věc pro lidi, aby si mohli vybrat a vybrat si, který systém by chtěli. Myslím, že jsme s touto technologií ušli dlouhou cestu,ale je tu ještě dlouhá cesta.,“
směrem k léčbě
zatímco existuje mnoho vzrušujících technologií, které pomáhají při řízení T1D, konečným cílem je dosáhnout léčby. NYSCF je na misi, aby se tam dostal s kmenovými buňkami, což je úsilí, které vede Dr. Johannesson.
“ to, co děláme v laboratoři, je vzít kožní buňky pacienta nebo krevní buňky a používáme náš pokročilý robotický systém k vytvoření kmenových buněk, “ vysvětlil. „Změníte je na pankreatické beta buňky a pak je transplantujete zpět do pacienta.“
zní To jednoduše dost, ale od T1D je autoimunitní onemocnění, imunitní systém bude stále napadají nové buňky. Jak mohou vědci zamaskovat beta buňky z nepoctivého imunitního systému?
“ myšlenka, se kterou jsme přišli, byla použít editaci genomu, která vám umožní vstoupit do DNA buněk a upravit ji velmi přesnými způsoby,“ popsal Dr. Johannesson., „Takže můžete vyndat geny, můžete přidat geny, můžete ovládat, které geny jsou exprimovány — je to opravdu fenomenálně silná technologie. A myšlenkou zde bylo upravit kmenové buňky tak, aby se staly méně viditelnými pro imunitní systém.“
tímto způsobem, když jsou modifikované kmenové buňky přeměněny na beta buňky a transplantovány do pacienta, byly by v podstatě maskovány z imunitního systému.,
buněčné terapie byly použity k léčbě T1D dříve-někteří pacienti dostávali transplantace ostrůvků skupin pankreatických buněk od zemřelého dárce orgánů. Ale jak poznamenal Dr. Kowalski, tato terapie je omezena počtem dárců orgánů, které jsou k dispozici.
“ za posledních zhruba 20 let došlo k asi 5000 transplantacím ostrůvků. V USA je každý rok 30 až 40 000 nových diagnóz T1D. Takže máte obrovský problém s nabídkou a poptávkou. Musíte vzít to, co se děje v laboratoři, a pak to zvětšit. Musíte to udělat použitelné pro všechny., To je důvod, proč jsou zde schopnosti tak ohromující.“
Dr. Kowalski také vyjádřil, že léky mohou přijít v různých formách, a tam je hodně na co se těšit v budoucnu.
„příběh o průkopnickou práci, která se děje—, že tento tým má katalyzované — ukazuje, že neexistuje žádný jedinečný přístup, ale že příslib práce je velmi, velmi reálné.“
podívejte se na hlavní body z panelu: