» How many people were promised a cure within five or ten years?»Aaron Kowalski, CEO de JDRF, pregunta a la audiencia. La mitad de las manos arriba.
durante 98 años, hemos utilizado la terapia con insulina para tratar los síntomas de la diabetes tipo 1 (T1D), pero todavía no hay cura para la enfermedad., En una reciente mesa redonda celebrada en el Instituto de Investigación de NYSCF, científicos, médicos y defensores de pacientes discutieron los últimos avances hacia las curas para la DT1, incluido el trabajo de NYSCF para desarrollar una terapia de reemplazo celular.
la discusión fue moderada por Ben Goldberger (editor ejecutivo, TIME), y contó con la presencia de Jason Baker, MD (Profesor Asistente de Medicina, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (investigador Senior de investigación, NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (presidente y CEO, JDRF), y Carol Levy, MD (directora, Mount Sinai Diabetes Center).,
«he sido diabético por un par de décadas», dijo Goldberger, quien tiene esto en común con los doctores Baker, Kowalski y Levy. Expresó su entusiasmo al escuchar a los investigadores que realizan trabajos pioneros, muchos de los cuales han experimentado el costo de la T1D ellos mismos.,
«Este grupo tiene una notable gama de experiencia, intereses, antecedentes y especialidades distintas», comentó.
tratamientos actuales
en la DT1, el sistema inmunitario comete un error: ataca a las células beta pancreáticas sanas productoras de insulina. Debido a esto, los pacientes con DT1 deben administrar su propia insulina, a menudo a través de inyecciones. Si usted es un paciente con T1D, mantener un registro de sus propios niveles de azúcar en la sangre, monitorear de cerca su dieta, determinar cuánta insulina inyectarse y luego realizar el procedimiento usted mismo es mucho para manejar.,
afortunadamente, las nuevas tecnologías están facilitando el proceso de tratamiento. Por ejemplo, el monitoreo constante de glucosa (en el que un sensor se coloca debajo de la piel y comprueba los niveles de azúcar en sangre de un paciente cada cinco minutos) ha sido un cambio de juego para muchos pacientes. La integración de esta tecnología en un sistema llamado «circuito cerrado» o «páncreas artificial» puede ser aún mejor: eliminar las inyecciones de la ecuación por completo.,
«Tienes una bomba de insulina, un sensor de glucosa y un algoritmo. Los datos del sensor van a la bomba, y el algoritmo le dice a la bomba cuánta insulina debe entregar», explicó el Dr. Levy, cuyo trabajo se centra en optimizar este sistema. «Muchas personas con diabetes son bastante buenas para cuidar su azúcar en la sangre, pero no son perfectas. Nadie es perfecto. Así que ahí es donde el aprendizaje automático realmente puede tomar el control y aliviar parte de la carga.»
Dr., Baker enfatizó que si bien las nuevas tecnologías muestran muchos beneficios, cada paciente es diferente y estos tratamientos no son necesariamente únicos para todos.
«definitivamente soy un amante de la tecnología, pero no creo que un avance tecnológico realmente vaya a caber a todo el mundo», agregó. «Es algo hermoso para las personas poder elegir qué sistema les gustaría. Creo que hemos recorrido un largo camino con la tecnología, pero todavía hay un largo camino por recorrer.,»
Toward Cures
Si bien hay muchas tecnologías emocionantes que ayudan en la gestión de T1D, el objetivo final es alcanzar cures. NYSCF está en una misión para llegar allí con las células madre, un esfuerzo que el Dr. Johannesson está liderando.
«lo que hacemos en el laboratorio es tomar células de la piel del paciente o células sanguíneas, y usamos nuestro avanzado sistema robótico para crear células madre», explicó. «Las transformas en células beta pancreáticas y luego las trasplantas de nuevo al paciente.»
suena bastante simple, pero como la DT1 es una enfermedad autoinmune, el sistema inmunitario seguirá atacando a las nuevas células. ¿Cómo pueden los investigadores disimular las células beta del sistema inmune rebelde?
«La idea que se nos ocurrió fue utilizar la edición del genoma, que permite entrar en el ADN de las células y modificarlo de manera muy precisa», describió el Dr. Johannesson., «Por lo tanto, se pueden eliminar genes, se pueden agregar genes, se puede controlar qué genes se expresan, Es realmente una tecnología increíblemente poderosa. Y la idea aquí era modificar las células madre de una manera que fueran menos visibles para el sistema inmune.»
de esta manera, cuando las células madre modificadas se convierten en células beta y se trasplantan a un paciente, esencialmente se camuflan del sistema inmunológico.,
Las terapias celulares se han empleado antes para tratar la DT1; algunos pacientes han recibido trasplantes de islotes de grupos de células pancreáticas de un donante de órganos fallecido. Pero como señaló el Dr. Kowalski, esta terapia está limitada por el número de donantes de órganos disponibles.
«ha habido alrededor de 5.000 trasplantes de islotes, todos en los últimos 20 años. Hay 30 a 40,000 nuevos diagnósticos de T1D en los Estados Unidos cada año. Por lo tanto, usted tiene un gran problema de oferta y demanda. Usted necesita tomar lo que está pasando en el laboratorio y luego ampliarlo. Tienes que hacerlo aplicable a todo el mundo., Es por eso que las capacidades aquí son tan impresionantes.»
El Dr. Kowalski también expresó que las curas pueden venir en diferentes formas, y hay mucho que buscar hacia adelante en el futuro.
«la historia aquí del trabajo pionero que está sucediendo — que este equipo ha catalizado — muestra que no hay un enfoque singular, pero que la promesa del trabajo es muy, muy real.»
echa un vistazo a los aspectos más destacados del panel: