” hány embernek ígértek gyógyulást öt vagy tíz éven belül?”A JDRF vezérigazgatója, Aaron Kowalski megkérdezi a közönséget. A kezek fele felmegy.
98 éven keresztül inzulinterápiát alkalmaztunk az 1-es típusú cukorbetegség (T1D) tüneteinek kezelésére, de a betegségre még mindig nincs gyógymód., A NYSCF Kutatóintézetben tartott közelmúltbeli panelbeszélgetésen tudósok, klinikusok és betegtanácsadók megvitatták a T1D gyógymódjainak legújabb előrehaladását, beleértve a NYSCF sejtpótló terápia kifejlesztésére irányuló munkáját.
a vitát Ben Goldberger (ügyvezető szerkesztő, idő) moderálta, és szerepelt Jason Baker, MD (adjust Professor of Medicine, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior Research Investigator, the NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (President and CEO, JDRF), and Carol Levy, MD (Director, Mount Sinai Diabetes Center).,
“I már néhány évtizede cukorbeteg vagyok” – mondta Goldberger, akinek ez a közös vonása Dr. Bakerrel, kowalskival és Levyvel. Kifejezte izgalmát, hogy meghallja az úttörő munkát végző kutatókat, akik közül sokan maguk is megtapasztalták a T1D árát.,
“Ez a csoport figyelemre méltó tapasztalattal, érdeklődési körrel, háttérrel és különböző specialitásokkal rendelkezik” – jegyezte meg.
jelenlegi kezelések
a T1D-ben az immunrendszer hibát követ el: egészséges, inzulintermelő hasnyálmirigy béta-sejteket támad. Emiatt a T1D betegeknek saját inzulint kell beadniuk, gyakran injekciókkal. Ha T1D beteg vagy, nyomon követheti saját vércukorszintjét, szorosan figyelemmel kísérheti étrendjét, meghatározhatja, hogy mennyi inzulint kell beadnia, majd az eljárás végrehajtása önmagában sok kezelni.,
szerencsére az új technológiák megkönnyítik a kezelési folyamatot. Például az állandó vércukorszint-monitorozás (amelyben egy érzékelőt helyeznek a bőr alá, és ötpercenként ellenőrzik a beteg vércukorszintjét) sok beteg számára játékváltó volt. Ennek a technológiának a “zárt huroknak” vagy “mesterséges hasnyálmirigynek” nevezett rendszerbe történő integrálása még jobb lehet—az injekciókat teljesen ki lehet venni az egyenletből.,
” van egy inzulinpumpa, egy glükózérzékelő és egy algoritmus. Az érzékelő adatai a szivattyúhoz kerülnek, az algoritmus pedig megmondja a szivattyúnak, hogy mennyi inzulint kell szállítani-magyarázta Dr. Levy, akinek munkája a rendszer optimalizálására összpontosít. “Sok cukorbetegségben szenvedő ember nagyon jó a vércukorszint kezelésében, de nem tökéletes. Senki sem tökéletes. Így a gépi tanulás valóban átveheti az irányítást, és enyhítheti a terheket.”
Dr., Baker hangsúlyozta, hogy bár az új technológiák sok előnnyel járnak, minden beteg más, és ezek a kezelések nem feltétlenül egy méretre valók.
“határozottan a technológia kedvelője vagyok, de nem hiszem, hogy a technológiai fejlődés valóban mindenkinek megfelelne” – tette hozzá. “Gyönyörű dolog, hogy az emberek kiválaszthatják és kiválaszthatják, hogy melyik rendszert szeretnék. Azt hiszem, hosszú utat tettünk meg a technológiával, de még hosszú út áll előttünk.,”
felé gyógyítja
bár sok izgalmas technológia segíti a T1D menedzsment, a végső cél az, hogy elérje gyógymódok. A NYSCF küldetése, hogy eljusson az őssejtekhez, egy erőfeszítés, amelyet Dr. Johannesson vezet.
“amit a laborban teszünk, az a beteg bőrsejtjei vagy vérsejtjei, és fejlett robotrendszerünket használjuk őssejtek létrehozására” – magyarázta. “Ezeket hasnyálmirigy béta-sejtekké változtatod, majd átülteted őket a betegbe.”
elég egyszerűnek hangzik, de mivel a T1D autoimmun betegség, az immunrendszer továbbra is megtámadja az új sejteket. Hogyan álcázhatják a kutatók a béta-sejteket a gazember immunrendszerből?
“az ötlet, amit kitaláltunk, a genomszerkesztés volt, amely lehetővé teszi, hogy belépjen a sejtek DNS-ébe, és nagyon pontos módon módosítsa” – írta le Dr. Johannesson., “Tehát ki lehet venni a géneket, hozzáadhat géneket, szabályozhatja, hogy mely géneket fejezik ki — ez valóban fenomenálisan erős technológia. Az ötlet az volt, hogy módosítsák az őssejteket oly módon, hogy azok kevésbé legyenek láthatóak az immunrendszer számára.”
így, amikor a módosított őssejteket béta-sejtekké alakítják át, és beteggé ültetik át, lényegében álcázzák őket az immunrendszerből.,
korábban már alkalmaztak sejtterápiát a T1D kezelésére — egyes betegek egy elhunyt szervdonor hasnyálmirigy-sejtcsoportjainak szigetátültetését kapták. De ahogy Dr. Kowalski megjegyezte, ezt a terápiát a rendelkezésre álló szervdonorok száma korlátozza.
” az elmúlt 20 évben körülbelül 5000 szigetátültetés történt. Vannak 30-40,000 új T1D diagnózisok az USA-ban minden évben. Tehát óriási a kereslet-kínálat kérdése. El kell venned, ami a laborban történik, és aztán fel kell mérned. Mindenkire alkalmazhatóvá kell tenned., Ezért vannak olyan lenyűgözőek a képességek.”
” a történet itt az úttörő munka, ami történik — hogy ez a csapat katalizált-azt mutatja, hogy nincs egyedi megközelítés, de hogy az ígéret a munka nagyon, nagyon is valóságos.”
nézze meg a panel kiemeléseit: