” A quante persone è stata promessa una cura entro cinque o dieci anni?”Il CEO di JDRF Aaron Kowalski chiede al pubblico. Metà delle mani salgono.
Per 98 anni, abbiamo usato la terapia insulinica per trattare i sintomi del diabete di tipo 1 (T1D), ma non esiste ancora una cura per la malattia., In una recente tavola rotonda tenutasi presso l’Istituto di ricerca NYSCF, scienziati, medici e sostenitori dei pazienti hanno discusso gli ultimi progressi verso le cure per T1D, incluso il lavoro di NYSCF per sviluppare una terapia sostitutiva cellulare.
La discussione è stata moderata da Ben Goldberger (direttore esecutivo, TIME), e ha caratterizzato Jason Baker, MD (Assistente professore di medicina, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Ricercatore senior, Il NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (Presidente e CEO, JDRF), e Carol Levy, MD (Direttore, Mount Sinai Diabetes Center).,
“sono stato un diabetico per un paio di decenni,” ha detto Mr. Goldberger, chi ha questo in comune con il Dr. Baker, Kowalski, e Levy. Ha espresso il suo entusiasmo per sentire da ricercatori che fanno un lavoro pionieristico, molti dei quali hanno sperimentato il pedaggio di T1D se stessi.,
“Questo gruppo ha una notevole gamma di esperienze, interessi, background e specialità distinte”, ha osservato.
Trattamenti attuali
Nel T1D, il sistema immunitario commette un errore: attacca le cellule beta pancreatiche sane e produttrici di insulina. Per questo motivo, i pazienti con T1D devono somministrare la propria insulina, spesso attraverso iniezioni. Se sei un paziente T1D, tenere traccia dei propri livelli di zucchero nel sangue, monitorare attentamente la dieta, determinare la quantità di insulina da iniettare e quindi eseguire la procedura da soli è molto da gestire.,
Fortunatamente, le nuove tecnologie stanno facilitando il processo di trattamento. Ad esempio, il monitoraggio costante del glucosio (in cui un sensore è posto sotto la pelle e controlla i livelli di zucchero nel sangue di un paziente ogni cinque minuti) è stato un punto di svolta per molti pazienti. L’integrazione di questa tecnologia in un sistema chiamato “anello chiuso” o “pancreas artificiale” può essere ancora migliore: eliminare completamente le iniezioni dall’equazione.,
“Hai una pompa per insulina, un sensore di glucosio e un algoritmo. I dati dal sensore vanno alla pompa e l’algoritmo dice alla pompa quanta insulina fornire, ” ha spiegato il dottor Levy, il cui lavoro si concentra sull’ottimizzazione di questo sistema. “Molte persone con diabete sono abbastanza bravi a prendersi cura del loro zucchero nel sangue, ma non sono perfetti. Nessuno è perfetto. Quindi è qui che l’apprendimento automatico può davvero prendere il sopravvento e alleviare alcuni degli oneri.”
Dott., Baker ha sottolineato che mentre le nuove tecnologie mostrano molti benefici, ogni paziente è diverso e questi trattamenti non sono necessariamente adatti a tutti.
“Sono un amante della tecnologia, ma non penso che un progresso tecnologico sia davvero adatto a tutti”, ha aggiunto. “È una cosa bellissima per le persone essere in grado di scegliere quale sistema vorrebbero. Penso che abbiamo fatto molta strada con la tecnologia, ma c’è ancora molta strada da fare.,”
Verso le cure
Mentre ci sono molte tecnologie interessanti che aiutano nella gestione T1D, l’obiettivo finale è raggiungere le cure. NYSCF è in missione per arrivarci con le cellule staminali, uno sforzo che il dottor Johannesson sta conducendo.
“Quello che facciamo in laboratorio è prendere cellule della pelle del paziente o cellule del sangue, e usiamo il nostro sistema robotico avanzato per creare cellule staminali”, ha spiegato. “Li trasformi in cellule beta pancreatiche e poi li trapianti nel paziente.”
Sembra abbastanza semplice, ma poiché T1D è una malattia autoimmune, il sistema immunitario attaccherà ancora le nuove cellule. Come possono i ricercatori mascherare le cellule beta dal sistema immunitario canaglia?
“L’idea che ci è venuta era quella di utilizzare l’editing del genoma, che consente di entrare nel DNA delle cellule e modificarlo in modi molto precisi”, ha descritto il Dr. Johannesson., “Quindi, puoi eliminare i geni, puoi aggiungere geni, puoi controllare quali geni vengono espressi — è davvero una tecnologia straordinariamente potente. E l’idea qui era di modificare le cellule staminali in modo che diventassero meno visibili al sistema immunitario.”
In questo modo, quando le cellule staminali modificate vengono trasformate in cellule beta e trapiantate in un paziente, sarebbero essenzialmente mimetizzate dal sistema immunitario.,
Terapie cellulari sono state impiegate per trattare T1D prima-alcuni pazienti hanno ricevuto trapianti di isole di gruppi di cellule pancreatiche da un donatore di organi deceduto. Ma come ha notato il dottor Kowalski, questa terapia è limitata dal numero di donatori di organi disponibili.
“Ci sono stati circa 5.000 trapianti di isolette, tutti negli ultimi 20 anni. Ci sono 30-40.000 nuove diagnosi T1D negli Stati Uniti ogni anno. Quindi, hai un enorme problema di domanda e offerta. Devi prendere quello che sta succedendo in laboratorio e poi ridimensionarlo. Devi renderlo applicabile a tutti., Ecco perché le funzionalità qui sono così sbalorditive.”
Dr. Kowalski ha anche espresso che le cure possono venire in forme diverse, e c’è molto da guardare avanti per in futuro.
“La storia qui del lavoro pionieristico che sta accadendo — che questo team ha catalizzato — mostra che non c’è un approccio singolare, ma che la promessa del lavoro è molto, molto reale.”
Controlla i punti salienti dal pannello: