„How many people was promised a cure within five or ten years?”Prezes JDRF Aaron Kowalski pyta publiczność. Połowa rąk do góry.
od 98 lat stosujemy insulinoterapię w leczeniu objawów cukrzycy typu 1 (T1D), ale nadal nie ma lekarstwa na tę chorobę., Podczas niedawnej dyskusji panelowej, która odbyła się w NYSCF Research Institute, naukowcy, klinicyści i rzecznicy pacjentów omówili najnowsze postępy w kierunku leczenia T1D, w tym prace NYSCF nad opracowaniem terapii zastępczej komórek.
dyskusja była moderowana przez Ben Goldberger (redaktor wykonawczy, TIME), A udział Jason Baker, MD (Assistant Professor of Medicine, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior Research Investigator, NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, PhD (President and CEO, JDRF), i Carol Levy, MD (dyrektor, Mount Sinai Diabetes Center).,
„byłem cukrzycy od kilku dekad” – powiedział Pan Goldberger, który ma to wspólnego z dr Baker, Kowalski i Levy. Wyraził swoje podekscytowanie słysząc od naukowców wykonujących pionierskie prace, z których wielu doświadczyło żniw samych T1D.,
„ta grupa ma niezwykłe doświadczenie, zainteresowania, pochodzenie i różne specjalności” – zauważył.
obecne leczenie
w T1D układ odpornościowy popełnia błąd: atakuje zdrowe, produkujące insulinę komórki beta trzustki. Z tego powodu pacjenci z T1D muszą podawać własną insulinę, często poprzez wstrzyknięcia. Jeśli jesteś pacjentem z T1D, kontrolowanie własnego poziomu cukru we krwi, dokładne monitorowanie diety, określanie ilości insuliny do wstrzyknięcia, a następnie samodzielne wykonywanie zabiegu jest bardzo trudne.,
na szczęście nowe technologie ułatwiają proces leczenia. Na przykład stałe monitorowanie poziomu glukozy (w którym czujnik jest umieszczony pod skórą i sprawdza poziom cukru we krwi pacjenta co pięć minut) dla wielu pacjentów zmieniło grę. Integracja tej technologii z systemem zwanym „zamkniętą pętlą” lub „sztuczną trzustką” może być jeszcze lepsza—całkowite usunięcie zastrzyków z równania.,
” masz pompę insulinową, czujnik glukozy i algorytm. Dane z czujnika trafiają do pompy, a algorytm informuje pompę, ile insuliny ma dostarczyć ” – wyjaśnia dr Levy, którego prace koncentrują się na optymalizacji tego systemu. „Wiele osób z cukrzycą jest całkiem dobrych w dbaniu o poziom cukru we krwi, ale nie są doskonali. Nikt nie jest doskonały. Dlatego właśnie uczenie maszynowe może naprawdę przejąć kontrolę i odciążyć część obciążeń.”
Dr., Baker podkreślił, że chociaż nowe technologie pokazują wiele korzyści, każdy pacjent jest inny, a te zabiegi nie muszą być uniwersalne.
„jestem zdecydowanym miłośnikiem technologii, ale nie sądzę, aby postęp technologiczny naprawdę pasował każdemu” – dodał. „To piękna rzecz dla ludzi, którzy mogą wybrać i wybrać system, który chcieliby. Myślę, że przeszliśmy długą drogę z technologią, ale wciąż jest jeszcze długa droga.,”
ku Leczeniom
Chociaż istnieje wiele ekscytujących technologii wspomagających zarządzanie T1D, ostatecznym celem jest osiągnięcie leczeń. NYSCF jest na misji, aby dostać się tam z komórkami macierzystymi, wysiłek, który Dr Johannesson prowadzi.
„to, co robimy w laboratorium, to pobieranie komórek skóry pacjenta lub komórek krwi, i używamy naszego zaawansowanego systemu robotycznego do tworzenia komórek macierzystych” – wyjaśnił. „Zamieniasz je w komórki beta trzustki, a następnie przeszczepiasz je z powrotem pacjentowi.”
brzmi to dość prosto, ale ponieważ T1D jest chorobą autoimmunologiczną, układ odpornościowy nadal będzie atakować nowe komórki. Jak naukowcy mogą ukryć komórki beta przed nieuczciwym układem odpornościowym?
„pomysł, na który wpadliśmy, polegał na wykorzystaniu edycji genomu, która pozwala wejść do DNA komórek i zmodyfikować je w bardzo precyzyjny sposób”, opisał Dr Johannesson., „Możesz więc wyjmować geny, dodawać geny, kontrolować, które geny są wyrażane — to naprawdę fenomenalnie potężna technologia. Chodziło o to, by zmodyfikować komórki macierzyste w taki sposób, aby stały się mniej widoczne dla układu odpornościowego.”
w ten sposób, gdy zmodyfikowane komórki macierzyste zostaną przekształcone w komórki beta i przeszczepione pacjentowi, zostaną one zasadniczo zakamuflowane z układu odpornościowego.,
terapie komórkowe stosowano już wcześniej w leczeniu T1D — niektórzy pacjenci otrzymywali przeszczepy grup komórek trzustki od zmarłego dawcy narządów. Ale jak zauważył dr Kowalski, terapia ta jest ograniczona liczbą dawców narządów.
” w ciągu ostatnich 20 lat dokonano około 5000 przeszczepów wysepek. Każdego roku w USA pojawia się 30-40 tys.nowych diagnoz T1D. Więc masz ogromny problem podaży i popytu. Musisz wziąć to, co dzieje się w laboratorium, a potem to przeskalować. Musisz to zastosować do wszystkich., Dlatego możliwości tutaj są tak oszałamiające.”
Dr Kowalski wyraził również, że leki mogą przyjść w różnych formach, i jest wiele do zobaczenia w przyszłości.
„historia pionierskiej pracy, która się dzieje — którą ten zespół katalizował-pokazuje, że nie ma wyjątkowego podejścia, ale obietnica pracy jest bardzo, bardzo realna.”
Sprawdź najważniejsze informacje z panelu: