”Hur många människor som var lovade ett botemedel inom fem eller tio år?”JDRF VD Aaron Kowalski frågar publiken. Halva händerna går upp.
i 98 år har vi använt insulinbehandling för att behandla symptomen på typ 1-diabetes (T1D), men det finns fortfarande inget botemedel mot sjukdomen., Vid en nyligen paneldiskussion som hölls vid NYSCF Research Institute diskuterade forskare, kliniker och patientförespråkare de senaste framstegen mot botemedel mot T1D, inklusive NYSCFS arbete med att utveckla en cellersättningsterapi.
var diskussionen modereras av Ben Goldberger (chefredaktör, TID), och med Jason Baker, MD (Biträdande Professor i Medicin, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (Senior Research Investigator, Den NYSCF Research Institute), Aron Kowalski, PhD (VD och koncernchef, JDRF), och Carol Levy, MD (Direktör, Mount Sinai Diabetes Center).,
”Jag har varit diabetiker i ett par decennier nu”, säger Mr. Goldberger, som har detta gemensamt med DRS Baker, Kowalski och Levy. Han uttryckte sin spänning för att höra från forskare som gör banbrytande arbete, varav många har upplevt T1D själva.,
”denna grupp har ett anmärkningsvärt utbud av erfarenhet, intressen, bakgrunder och distinkta specialiteter”, påpekade han.
nuvarande behandlingar
i T1D gör immunsystemet ett misstag: det angriper friska, insulinproducerande pankreatiska betaceller. På grund av detta måste T1D-patienter administrera sitt eget insulin, ofta genom injektioner. Om du är en T1D-patient, hålla reda på dina egna blodsockernivåer, noggrant övervaka din kost, bestämma hur mycket insulin som ska injiceras och sedan utföra proceduren själv är mycket att hantera.,
Lyckligtvis gör den nya tekniken behandlingsprocessen enklare. Till exempel har konstant glukosövervakning (där en sensor placeras under huden och kontrollerar patientens blodsockernivåer var femte minut) varit en spelväxlare för många patienter. Integration av denna teknik i ett system som kallas en ”sluten slinga” eller en ”artificiell bukspottkörtel” kan vara ännu bättre—ta injektioner ur ekvationen helt och hållet.,
”Du har en insulinpump, en glukossensor och en algoritm. Data från sensorn går till pumpen, och algoritmen berättar pumpen hur mycket insulin att leverera, ” förklarade Dr Levy, vars arbete fokuserar på att optimera detta system. ”Många människor med diabetes är ganska bra på att ta hand om sitt blodsocker, men de är inte perfekta. Ingen är perfekt. Så det är där maskininlärning verkligen kan ta över och lindra en del av bördan.”
dr., Baker betonade att medan ny teknik visar en hel del fördelar, varje patient är annorlunda, och dessa behandlingar är inte nödvändigtvis en storlek-passar-alla.
”Jag är en bestämd älskare av teknik, men jag tror inte att en teknisk utveckling verkligen kommer att passa alla”, tillade han. ”Det är en vacker sak för människor att kunna välja och välja vilket system de vill ha. Jag tror att vi har kommit långt med tekniken, men det finns fortfarande en lång väg att gå.,”
mot botemedel
medan det finns många spännande tekniker som hjälper till med T1D-hantering är det ultimata målet att nå botemedel. NYSCF är på ett uppdrag att komma dit med stamceller, en insats som Dr. Johannesson leder.
”vad vi gör i labbet är att ta patientens hudceller eller blodkroppar, och vi använder vårt avancerade robotsystem för att skapa stamceller”, förklarade han. ”Du byter dem till pankreas betaceller och sedan transplanterar du dem tillbaka till patienten.”
det låter enkelt nog, men eftersom T1D är en autoimmun sjukdom, kommer immunsystemet fortfarande att attackera de nya cellerna. Hur kan forskare dölja betacellerna från det oseriösa immunsystemet?
”tanken vi kom fram till var att använda genomredigering, vilket gör att du kan gå in i cellernas DNA och ändra det på mycket exakta sätt”, beskrev Dr.Johannesson., ”Så du kan ta ut gener, du kan lägga till gener, du kan kontrollera vilka gener som uttrycks — det är verkligen en fenomenalt kraftfull teknik. Och tanken här var att modifiera stamcellerna på ett sätt som de skulle bli mindre synliga för immunsystemet.”
På så sätt, när de modifierade stamcellerna omvandlas till betaceller och transplanteras till en patient, skulle de i huvudsak kamoufleras från immunsystemet.,
cellterapier har använts för att behandla T1D innan-vissa patienter har fått ötransplantationer av grupper av pankreatiska celler från en avliden organdonator. Men som Dr Kowalski noterade är denna terapi begränsad av antalet organdonatorer tillgängliga.
”det har funnits cirka 5,000 islet transplantationer, allt under de senaste 20 eller så år. Det finns 30-40,000 nya T1D-diagnoser i USA varje år. Så, du har en enorm utbud och efterfrågan fråga. Du måste ta vad som händer i labbet och sedan skala upp det. Du måste göra den tillämplig på alla., Det är därför funktionerna här är så fantastiska.”
dr. Kowalski uttryckte också att botemedel kan komma i olika former, och det finns mycket att se fram emot i framtiden.
”historien här om det banbrytande arbetet som händer — att det här laget har katalyserat — visar att det inte finns något singulärt tillvägagångssätt, men att löftet om arbetet är väldigt, väldigt riktigt.”
kolla in höjdpunkter från panelen: