“Hvor mange mennesker der blev lovet en kur inden for fem eller ti år?”JDRF CEO Aaron Ko .alski spørger publikum. Halvdelen af hænderne går op.
i 98 år har vi brugt insulinbehandling til behandling af symptomer på type 1 diabetes (T1D), men der er stadig ingen kur mod sygdommen., På en nylig paneldiskussion, der blev afholdt på NYSCF Research Institute, diskuterede forskere, klinikere og patientadvokater de seneste fremskridt i retning af kur mod T1D, herunder NYSCFS arbejde med at udvikle en celleudskiftningsterapi.
Den diskussion blev modereret af Ben Goldberger (executive editor, TID), og fremhævede Jason Baker, MD (Assisterende Professor i Medicin, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, Ph.d. (Senior Forskning Investigator, Den NYSCF Research Institute), Aaron Kowalski, Ph.d. (Formand og administrerende DIREKTØR, JDRF), og Carol Levy, MD (Direktør, Mount Sinai Diabetes Center).,
“jeg har været en diabetiker for et par årtier nu,” sagde Mr. Goldberger, der har det til fælles med Drs. Baker, Kowalski, og Afgiften. Han udtrykte sin begejstring for at høre fra forskere, der udfører banebrydende arbejde,hvoraf mange selv har oplevet T1D ‘ s vejafgift.,
“denne gruppe har en bemærkelsesværdig række erfaringer, interesser, baggrunde og forskellige specialiteter,” bemærkede han.
aktuelle behandlinger
i T1D begår immunsystemet en fejl: det angriber sunde, insulinproducerende pancreas-beta-celler. På grund af dette skal T1D-patienter administrere deres eget insulin, ofte gennem injektioner. Hvis du er en T1D-patient, skal du holde styr på dit eget blodsukkerniveau, nøje overvåge din kost, bestemme, hvor meget insulin der skal injiceres, og derefter udføre proceduren selv er meget at styre.,
Heldigvis, de nye teknologier gør behandlingen lettere. For eksempel har konstant glukoseovervågning (hvor en sensor placeres under huden og kontrollerer en patients blodsukkerniveau hvert femte minut) været en spilskifter for mange patienter. Integration af denne teknologi i et system kaldet en ‘lukket sløjfe’ eller en ‘kunstig bugspytkirtel’ kan være endnu bedre-at tage injektioner ud af ligningen helt.,
“du har en insulinpumpe, en glukosesensor og en algoritme. Data fra sensoren går til pumpen, og algoritmen fortæller pumpen, hvor meget insulin der skal leveres,’ forklarede Dr. Levy, hvis arbejde fokuserer på at optimere dette system. “Mange mennesker med diabetes er ganske gode til at tage sig af deres blodsukker, men de er ikke perfekte. Ingen er perfekt. Så det er her maskinlæring virkelig kan overtage og lindre noget af byrden.”
Dr., Baker understregede, at mens nye teknologier viser mange fordele, er hver patient forskellig, og disse behandlinger er ikke nødvendigvis en størrelse, der passer til alle.
“Jeg er en bestemt elsker af teknologi, men jeg tror ikke, at en teknologisk udvikling virkelig passer til alle,” tilføjede han. “Det er en smuk ting for folk at kunne vælge og vælge hvilket system de gerne vil have. Jeg tror, vi er kommet langt med teknologien, men der er stadig en lang vej at gå.,”
mod kurer
mens der er mange spændende teknologier, der hjælper med T1D-styring, er det ultimative mål at nå kurer. NYSCF er på en mission for at komme dertil med stamceller, en indsats, som Dr. Johannesson leder.
” hvad vi gør i laboratoriet er at tage patientens hudceller eller blodlegemer, og vi bruger vores avancerede robotsystem til at skabe stamceller,” forklarede han. “Du ændrer dem til pankreasbetaceller, og så transplanterer du dem tilbage i patienten.”
Det lyder simpelt nok, men da T1D er en autoimmun sygdom, immunsystemet vil stadig angribe den nye celler. Hvordan kan forskere skjule betacellerne fra det rogue immunsystem?
” ideen, vi kom på, var at bruge genomredigering, som giver dig mulighed for at gå ind i cellernes DNA og ændre det på meget præcise måder,” beskrev Dr. Johannesson., “Så du kan tage gener ud, Du kan tilføje gener, du kan kontrollere, hvilke gener der udtrykkes-det er virkelig en fænomenalt kraftfuld teknologi. Og ideen her var at ændre stamcellerne på en måde, at de ville blive mindre synlige for immunsystemet.”
På denne måde, når de modificerede stamceller omdannes til beta-celler og transplanteres til en patient, ville de i det væsentlige være camoufleret fra immunsystemet.,
celleterapier er blevet anvendt til behandling af T1D før — nogle patienter har modtaget øtransplantationer af grupper af bugspytkirtelceller fra en afdød organdonor. Men som Dr. Ko .alski bemærkede, er denne terapi begrænset af antallet af tilgængelige organdonorer.
“der har været omkring 5.000 holme transplantationer, alle i de sidste 20 eller så år. Der er 30-40,000 nye T1D diagnoser i USA hvert år. Så du har et stort udbud og efterspørgsel problem. Du skal tage hvad der foregår i laboratoriet og derefter skalere det op. Du skal gøre det gældende for alle., Derfor er mulighederne her så fantastiske.”
Dr. Kowalski også udtryk for, at kur kan komme i forskellige former, og der er en masse at se frem til i fremtiden.
” historien her om det banebrydende arbejde, der sker-at dette hold har katalyseret-viser, at der ikke er nogen entydig tilgang, men at løftet om arbejdet er meget, meget reelt.”
Tjek højdepunkter fra panelet: