» combien de personnes se sont vu promises une guérison dans les cinq ou dix ans? »Le PDG de la FRDJ, Aaron Kowalski, demande à l’auditoire. La moitié des mains montent.
Depuis 98 ans, nous utilisons l’insulinothérapie pour traiter les symptômes du diabète de type 1 (DT1), mais il n’existe toujours pas de remède contre la maladie., Lors d’une récente table ronde tenue à L’Institut de recherche NYSCF, des scientifiques, des cliniciens et des défenseurs des patients ont discuté des derniers progrès vers des remèdes pour le DT1, y compris les travaux de NYSCF pour développer une thérapie de remplacement cellulaire.
la discussion a été modérée par Ben Goldberger (rédacteur en chef, TIME), et a présenté Jason Baker, MD (professeur adjoint de Médecine, Weill Cornell Medical Center), Bjarki Johannesson, PhD (chercheur principal, L’Institut de recherche NYSCF), Aaron Kowalski, PhD (Président et chef de la direction, JDRF), et Carol Levy, MD (directeur, Mount Sinai Diabetes Center).,
« I je suis diabétique depuis quelques décennies maintenant”, a déclaré M. Goldberger, qui a ceci en commun avec les Drs Baker, Kowalski et Levy. Il a exprimé son enthousiasme d’entendre des chercheurs faisant des travaux pionniers, dont beaucoup ont eux-mêmes subi les conséquences du DT1.,
« Ce groupe a une gamme remarquable d’expérience, d’intérêts, de antécédents et de spécialités distinctes”, a-t-il fait remarquer.
traitements actuels
dans le DT1, le système immunitaire commet une erreur: il attaque les cellules bêta pancréatiques saines et productrices d’insuline. Pour cette raison, les patients atteints de DT1 doivent administrer leur propre insuline, souvent par injection. Si vous êtes un patient DT1, suivre votre propre glycémie, surveiller de près votre alimentation, déterminer la quantité d’insuline à injecter, puis effectuer la procédure vous-même est beaucoup à gérer.,
Heureusement, les nouvelles technologies, les processus de traitement plus facile. Par exemple, la surveillance constante de la glycémie (dans laquelle un capteur est placé sous la peau et vérifie la glycémie d’un patient toutes les cinq minutes) a changé la donne pour de nombreux patients. L’intégration de cette technologie dans un système appelé « boucle fermée » ou « pancréas artificiel » peut être encore meilleure—en éliminant complètement les injections de l’équation.,
« Vous avez une pompe à insuline, un capteur de glucose et un algorithme. Les données du capteur vont à la pompe, et l’algorithme indique à la pompe la quantité d’insuline à délivrer », a expliqué le Dr Levy, dont les travaux se concentrent sur l’optimisation de ce système. « Beaucoup de personnes atteintes de diabète sont très douées pour prendre soin de leur glycémie, mais elles ne sont pas parfaites. Personne n’est parfait. C’est donc là que l’apprentissage automatique peut vraiment prendre le relais et soulager une partie du fardeau.”
le Dr, Baker a souligné que bien que les nouvelles technologies présentent de nombreux avantages, chaque patient est différent, et ces traitements ne sont pas nécessairement uniques.
« je suis un amoureux de la technologie, mais je ne pense pas qu’un progrès technologique va vraiment convenir à tout le monde”, a-t-il ajouté. « C’est une belle chose pour les gens de pouvoir choisir le système qu’ils souhaitent. Je pense que nous avons parcouru un long chemin avec la technologie, mais il y a encore un long chemin à parcourir., »
vers des remèdes
bien qu’il existe de nombreuses technologies passionnantes aidant à la gestion du DT1, l’objectif ultime est d’atteindre des remèdes. NYSCF a pour mission d’y arriver avec des cellules souches, un effort que le Dr Johannesson dirige.
« ce que nous faisons en laboratoire, c’est prendre des cellules de peau ou des cellules sanguines de patients, et nous utilisons notre système robotique avancé pour créer des cellules souches”, a-t-il expliqué. « Vous les transformez en cellules bêta pancréatiques, puis vous les transplantez dans le patient.”
cela semble assez simple, mais comme le DT1 est une maladie auto-immune, le système immunitaire attaquera toujours les nouvelles cellules. Comment les chercheurs peuvent-ils dissimuler les cellules bêta du système immunitaire voyou?
« l’idée que nous avons eu était d’utiliser l’édition du génome, qui vous permet d’entrer dans l’ADN des cellules et de le modifier de manière très précise”, a décrit le Dr Johannesson., « Ainsi, vous pouvez retirer des gènes, vous pouvez ajouter des gènes, vous pouvez contrôler quels gènes sont exprimés — c’est vraiment une technologie extrêmement puissante. Et l’idée ici était de modifier les cellules souches de manière à ce qu’elles deviennent moins visibles pour le système immunitaire. »
de cette façon, lorsque les cellules souches modifiées sont transformées en cellules bêta et transplantées chez un patient, elles seraient essentiellement camouflées du système immunitaire.,
des thérapies cellulaires ont déjà été utilisées pour traiter le DT1 — certains patients ont reçu des transplantations d’îlots de groupes de cellules pancréatiques d’un donneur d’organe décédé. Mais comme l’a noté le Dr Kowalski, cette thérapie est limitée par le nombre de donneurs d’organes disponibles.
« Il y a eu environ 5 000 transplantations d’îlots, toutes au cours des 20 dernières années. Il y a 30 à 40 000 nouveaux diagnostics de DT1 aux États-Unis chaque année. Donc, vous avez une énorme offre et de la demande en question. Vous devez prendre ce qui se passe dans le laboratoire et ensuite l’agrandir. Vous devez le rendre applicable à tout le monde., C’est pourquoi les capacités ici sont si étonnantes.”
Le Dr Kowalski a également exprimé que les cures peuvent prendre différentes formes, et il y a beaucoup à regarder en avant à l’avenir.
« L’histoire ici du travail pionnier qui se passe — que cette équipe a catalysé — montre qu’il n’y a pas d’approche singulière, mais que la promesse du travail est très, très réelle.”
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